신약개발 성공률을 높일 것으로 기대되는 '#0상(Phase 0') 임상시험 가이드라인 마련이 추진된다.

식약청은 본격적인 임상시험 전에 신약후보물질을 가지고 기존 약물 양의 1/100에 해당하는 양을 10명 이하 소수 건강인에 투여하는 '0상 임상시험' 지침 제정을 추진한다고 30일 밝혔다.

#신약개발은 10년은 넘은 개발기간과 1조원이 넘는 비용이 소용되며, 이 가운데 임상시험이 60% 정도의 비용을 차지하고 있다. 임상시험 성공률도 8%대로 매우 낮은 실정.

0상 임상시험이 도입되면, 미리 약물 안전성을 리뷰함으로써 안전 향상은 물론 신약개발 과정을 단축시켜 임상시험 성공율을 높일 수 있다.

특히, 신약 후보물질 중 신약개발 가능성이 높은 후보군을 선택하는 데 필요한 정보를 초기에 확보할 수 있어 미국 등 선진국에서는 신약개발의 성공률을 높일 수 있는 기술로 꼽고 있다.


최근 비약적으로 성장한 국내 #임상시험 인프라를 볼 때 0상 임상시험이 도입되면 한단계 더 수준이 업그레이드 될 것으로 기대된다.

식품의약품안전평가원은 현재 '0상 임상시험' 지침 마련을 위해 '신약의 초기 임상시험(0상) 용량 설정을 위한 가이던스 마련을 위한 연구'를 수행하고 있다.

또, 내달 1일(목) 평가원 2층 회의실에서는 '첨단분석기기를 이용한 0상 마이크로도싱 임상시험' 세미나를 개최하고, 5월 7일에는 국내ㆍ외 0상 임상시험 전문가와 함께 '초기 임상시험(phase 0)의 신약개발 활용'에 관한 워크숍을 개최해 다양한 의견을 청취할 예정이다.

현재 '0상' 임상시험 가이드라인이 마련돼 있는 국가는 미국, EU 및 일본 등에 불과하며, 영상진단기기용 방사성 의약품 개발에 많이 활용되고 있다.

국내에도 세브란스병원에서 영상진단용 목적으로 2건에 0상 임상시험을 승인한 바 있지만, 아직 신약(New drug) 후보물질로 0상 임상시험을 신청한 건수는 없다.