[데일리팜=안경진 기자] 희귀질환약으로 탈바꿈한 토종 발기부전 치료제 '자이데나'가 미국 진출에 재도전한다. '자이데나'의 해외 판권을 보유한 메지온은 연내 '쥴비고'의 미국식품의약국(FDA) 허가를 획득하고, 내년 1분기 현지 발매에 돌입하겠다는 목표를 제시했다.

메지온은 22일 오전 기관투자자 대상으로 IR(기업공개) 설명회를 열어 '유데나필' 개발 현황을 공개했다.

'유데나필'은 동아에스티가 개발한 발기부전치료제 '자이데나'의 주 성분이다. 메지온은 동아에스티로부터 '유데나필'의 폰탄치료제 적응증에 대한 모든 권리를 넘겨받고 개발을 진행해 왔다.

지난 2019년말 3상임상시험을 완료하고, 2020년 6월 폰탄수술을 받은 단심실증 환자에 대한 '유데나필' 사용허가를 받기 위한 신약허가신청서(NDA)를 제출했는데, FDA로부터 자료보완 요청을 받으면서 허가일정에 차질이 생겼다. 메지온은 FDA 접수거절 통지문을 수취한지 8개월만인 지난 3월 26일 FDA에 '유데나필' 관련 수정된 NDA 자료를 다시 제출했다고 밝힌 바 있다.



이날 발표에 따르면 FDA는 메지온과 미팅 당시 '유데나필' 핵심임상으로 꼽히는 FUEL 연구 관련 2가지 데이터를 추가로 요청했다. ▲환자의 최대 능력치에서 최대 산소소비량(VO2 Max)▲ 유산소에서 무산소운동으로 바뀌는 시점(VAT)의 산소소비량(VO2 at VAT) 2개 지표의 등록시점과 시험약 투여 후 수치변화를 비교해 달라는 내용이다.

FDA 요청에 따라 새로운 지표를 사용해 하위군 분석을 시행한 결과 모든 그룹에서 '유데나필' 투여의 긍정적인 효과를 확인할 수 있었다. 이전까지 400명에 달하는 폰탄수술 환자를 대상으로 견고하게 디자인된 연구를 수행한 사례가 없었다는 진단이다. 장기안전성을 FUEL-OLE 연구와 폰탄수술 관련 간질환을 동반한 환자 100명 대상의 하위연구까지 추가로 진행하면서 탄탄한 근거가 갖춰졌다.

메지온은 이러한 차별성을 바탕으로 '유데나필'이 폰탄수술을 받은 단심실증 환자 대상으로 FDA 정식 허가를 받은 최초의 치료제가 될 것이라고 자신했다. FDA 승인은 올해 4분기경으로 예상하고 있다. 내년 1분기 '쥴비고'란 제품명으로 미국 현지 발매에 나선다는 목표다. 상업화 일정에 대비해 세계 최고 수준의 위탁생산업체(CMO)인 폴파마(Polpharma), 캠브렉스(Cambrex)와 계약을 통해 원료 및 완제의약품도 확보해 놨다.

메지온은 FDA 허가 적응증을 기준으로 미국에서만 잠재환자를 2만5000여 명 규모로 추산했다. 일본, 독일 등 다른 해외국가 진출방안도 고려하고 있다. 임상시험을 확장하면서 투여대상도 12세 이하 연령군까지 확대할 계획이다. 폰탄수술 등 소아심장병 환자들을 진료하는 오피니언리더들이 이미 오프라벨 상태에서 '유데나필' 사용이 익숙한 데다, 임상시험에 참여한 기관들과 협력관계를 구축하면서 환자를 확보하기에도 유리하다고 내다봤다.

메지온 관계자는 "2040년까지 희귀의약품과 신약의 독점권 및 강력한 특허권 확보가 가능한 상황이다. 유데나필이 일차치료 기준약이 될 가능성이 존재한다는 여론이 형성되고 있다"라며 "연내 FDA 허가를 받고 대규모 상업화 기회가 열릴 것으로 기대한다"라고 말했다.