[데일리팜=이탁순 기자] 국내 바이오벤처 기업들이 최근 약물재창출을 통한 신약개발에 나서 관심이 모아지고 있다. 약물재창출이란, 기존 의약품 성분을 가지고, 새로운 질환의 치료제로 개발하는 것을 말한다.

카이스트 교원 창업 기업인 소바젠은 지난 6일 희귀질환인 국소 피질 이형성증 2형(Focal Cortical Dysplasia type 2) 난치성 뇌전증 치료제로 개발중인 'SVG101'의 임상1상 계획서를 식약처로부터 승인받았다.

SVG101은 소바젠이 임상에 진입한 첫 신약후보이다. 소바젠은 카이스트 의과학대학원 이정호 교수가 주축이 돼 지난 2018년 5월 설립한 난치성 뇌질환 연구 바이오벤처다.

이번에 임상에 진입한 SVG101은 기존 약물 성분을 국소 피질 이형성증 2형 난치성 뇌전증의 발작 빈도 감소 및 억제를 위해 사용된다. 시험약의 성분명은 에베로리무스.

에베로리무스는 노바티스가 면역억제제 '써티칸'과 항암제 '아피니토'에 쓰이는 성분이다. 이미 두개의 다른 질환의 치료제로 사용되고 있는 에베로리무스를 소바젠은 또다른 치료제로 개발 중인 것이다. 이번 임상시험은 연대세브란스병원에서 건강한 성인 26명을 대상으로, SVG101 5mg과 아피니토정5mg 경구 투여시 약동학적 특성 및 안전성을 비교하기 위해 무작위 배정, 공개, 단회 투여, 교차설계 방식으로 진행된다.

소아 뇌전증의 하나인 국소 피질 이형성증 2형 난치성 뇌전증은 기존 약물에 반응하지 않아 뇌절제술에 의존하고 있다. 만약 약물개발이 성공된다면 환자 치료에 크게 기여할 것으로 기대된다.


카톨릭대의대 유지창 교수가 지난 2000년 창업한 에빅스젠도 약물 재창출을 통해 신약개발 성공을 노리고 있다.

지난 5일에는 안구건조증 치료제 후보 'AVI-4015'에 대한 임상2a상 계획서가 승인됐다. 이번 임상은 안구건조증 환자 90명을 대상으로 AVI-4015의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 무작위 배정, 위약 대조, 이중 눈가림 방식으로 진행된다.

AvI-4015의 성분명도 익숙한 이름으로, 이매티닙메실산염이다. 이매티닙메실산염은 노바티스의 만성 골수성 백혈병 치료제 '글리벡'의 성분명이다.

글리벡은 혈액암 세포에만 발현되는 특정 표적을 공격해 부작용을 줄이면서 치료효과는 높인 최초의 표적항암제로 유명하다. 2001년 미국FDA 승인을 받은 이후 20년간 만성 골수성 백혈병 환자에 사용해 왔다.

이매티닙은 와이디생명과학이 당뇨병성 황반부종 치료제로 재창출해 개발하고 있기도 하다. 하지만 아직까지 약물 재창출을 통해 상업화된 제품은 없다.

약물재창출은 최근 코로나19 치료제 개발 영역에서 활발하게 이용되고 있다. 만성췌장염치료제 카모스타트, 항응고제 나파모스타트 등이 코로나19 치료제로 개발되고 있다. 다만 아직까지 성공작은 나오지 않고 있다.

국내 바이오벤처들이 약물재창출을 통해 신약개발 성공의 문을 열지 주목된다.