[데일리팜 24차 제약산업 미래포럼]


암은 한국인 사망률 1위 질환이다. 인구 10만명 당 폐암 45.9명, 간암 33.9명, 위암 26.1명 꼴로 사망한다. 비교적 발병률이 낮은 췌장암(9.4명)의 경우 치료제가 없어 사망률이 92%에 달한다.

지난해에는 메르스 사태로 반년 만에 38명의 사망자가 발생하며 경제적 정체현상을 겪었고, 지카바이러스는 올해 8월 개막하는 브라질 리우올림픽 진행우려 논란을 낳고 있다.

정부가 암과 같은 치명적 난치질환이나 메르스 등 대량 집단감염(팬더믹)에 선제적 대응을 목적으로 추진중인 획기신약 특별법 국내 도입 철학을 보다 선명히 공표했다.


8일 서울 소재 한국제약협회 대강당에서 열린 데일리팜 제24차 제약산업 미래포럼 '획기적의약품 지원·허가 특별법, 환자접근성 Vs 기술발전 두 마리 토끼 다 잡으려면' 행사장에서다.

연내 '의약품 개발지원·허가특례법(획기신약 특별법)' 국회 제출을 추진중인 식품의약품안전처는 유전체 분석 기반 맞춤형 정밀의학과 빅데이터 발전을 적극 활용해 '한국판 캔서 문샷(Cancer MOONSHOT)' 프로젝트를 국내 도입하겠다는 포부다.

캔서 문샷 프로젝트는 미국 오바마 대통령이 올해 초 연두교서에서 밝힌 '암 등 치명적 희귀난치질환 탐사·정복' 정책으로 대규모 암환자 유전체 분석을 정부가 지원해 혁신신약을 신속 허가하고 개발을 촉진하는 게 주요취지다.

미래포럼 발제를 맡은 식약처 의약품안전정책과 김상봉 과장은 이날 "공중보건 위해 치료제와 획기적신약 등 신약개발 생태계를 조성해서 국민들의 치명적 중증 질환 정복을 지원하는 게 이번 특별법 운영 철학"이라고 강조했다.

과거 전통적인 의약품 임상시험이 환자 개인별 질환 양상이나 유전체와 상관없이 전체대상 환자를 대상으로 임상시험 약제를 투약했다면 최근 신약임상은 유전공학과 빅데이터, 딥 러닝 등 최신 과학을 활용해 '환자 별 타깃 임상'으로 진화한 만큼 이를 지원할 수 있는 법적 규제도 발전·신설돼야 한다는 게 김 과장의 견해다.


특히 획기신약 허가시점이 빠르게 앞당겨지는 한국형 브레이크쓰루 테라피 도입을 둘러싼 '국민 안전' 이슈에 대해 김 과장은 "획기신약 특별법은 허가심사를 생략하는 게 아니라 압축하는 것"이라며 안전관리에 대한 책임감을 표명했다.

식약처에 따르면 획기신약 특별법의 핵심은 '계획적 개발동반 심사'다.

공중보건 위해 치료제와 혁신적 치료효과를 입증한 획기신약 지정 품목에 대해 식약처 내 신설될 획기적의약품 지원센터가 전담 심사 인력을 배분해 제출자료를 밀착검토하는 제도다.

이를 통해 일반 심사 대비 짧으면 5개월, 최대 2년 5개월까지 신약 시판허가 시점을 앞당긴다는 목표다.

다만 이같은 특례를 받으려면 메르스나 지카 바이러스, 생물테러 등 국민의 공중보건에 치명적인 질환 타당성을 입증하거나 임상 1상에서 혁신적인 수준의 안전성·약효 자료를 확보해야 한다.

특히 공중보건 치료제는 지정되면 사람대상 임상 없이 동물실험 자료만으로 시판이 허가된다. 물론 시판 후 임상자료 추가 제출의무로 안전관리는 지속된다.


식약처의 획기신약 특별법에는 미국이 지원중인 공적 재정지원(캔서 문샷), 획기신약 신속 시판허가(브레이크쓰루 테라피, BTD), 임상시험 불가능 의약품 개발지원(공중보건 위해약)이 모두 포함된다.

안전관리는 추가 약효임상을 진행하고, 시판 전 안전성관리계획인 RMP(Risk Manage Plan) 제출과 시판 후 약물위해관리감시(GVP)를 강화하는 방향으로 진행된다.

식약처는 한국판 캔서 문샷 프로젝트인 획기신약 특별법이 도입되면 국민(환자)과 기업(제약사), 정부(식약처)가 상생해 치명적 중증질환 신약 개발을 촉진하는 생태계가 만들어 질 것으로 기대하고 있다.

의약품정책과 김상봉 과장은 "획기신약 특별법은 미국과 유럽, 일본 등이 시행중인 브레이크쓰루 테라피 제도를 국내 상황에 맞춘 법안"이라며 "단순히 번역해서 조항만 가져온 법이 아니다. 최대한 면밀히 해석해서 의미체계와 철학을 가져오려 애썼다"고 설명했다.

김 과장은 "앞으로 제약산업 생태계는 합성약 중심의 전통적 제약사 외 유전자, 세포, 3D프린터, 빅 데이터 등을 활용한 다양한 신약 기반 제약 벤처가 생겨나는 구조로 바뀔 것"이라며 "정부가 이를 규제하고 지원하려면 생태계를 먼저 조성해야 한다. 이게 이번 특별법의 큰 정신 중 하나"라고 했다.

이어 "치명적 중증 질환 정복에 한 발 더 나아가기 위한 법이지만, 허가가 앞당겨지는 만큼 남용에 대한 사회적 우려가 있다"며 "하지만 모든 의약품에 특별법을 적용하는 건 아니다. 획기신약은 유효성 보강임상이 필수적이고, 전문 의료인만 처방·투약하며 안전관리 강화방안도 지속 고민할 것"이라고 덧붙였다.