크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) 치료에서 급여 도전했던 극희귀질환치료제 일라리스주(카나키누맙)가 첫 시도에 고배를 마셨다.

건강보험심사평가원은 지난 27일 약제급여평가위원회 심의결과를 토대로 비급여 결정했다. 비용효과성이 불분명하다는 게 이유였다. 이는 한국노바티스가 제출한 경제성평가 면제 특례제도를 적용하지 않고 일반등재 절차로 급여 적정성 평가를 진행했다는 의미다.

앞서 데일리팜은 일라리스주가 경제성평가면제 특례를 받기 위해 두 가지 측면에서 전향적인 판단이 뒤따라야 한다는 점을 쟁점으로 제시했었다.

국내 미허가 긴급도입 의약품인 대체가능 의약품(키너렛주)이 존재하는 상황에서 특례를 적용할 수 있을 지, 노바티스 측 급여 결정신청 범위에는 포함되지 않았지만 환자 수가 더 많은 다른 적응증인 전신성 소아 특발성 관절염(SJIA)을 주적응증으로 삼을 지 등의 여부가 쟁점이었다.

29일 관련업계에 따르면 심사평가원과 약평위은 일단 국내 허가는 없지만 건강보험을 적용받고 있는 '키너렛주'가 있는 상황에서 국내 대체가능한 약제가 없다고 보기 어렵다고 이번 평가에서 판단한 것으로 보인다.

편의성 측면에서 8주마다 투약하는 일라리스주는 매일 주사해야 하는 키너렛주를 훨씬 능가하지만 최근 나오고 있는 희귀·항암제들이 고가인 점을 감안하면 기존 치료제와 비교해 비용효과성을 충족하는 게 쉬운 일은 아니다.

따라서 첫번째 쟁점이 경평면제 특례 대상이 아니라는 심사평가원의 판단에 결정적 역할을 했다면 일라리스주는 긴급도입 의약품에 발목이 잡힌 셈이다.

물론 심사평가원의 이번 결정에서 SJIA를 주적응증으로 삼는 문제까지 여러 쟁점이 종합적으로 맞물렸을 가능성도 배제할 수 없다. 이럴 경우 급여등재는 더 복잡하고 요원해진다.

한편 일라리스주는 국회의원들이 앞다퉈 이번 국정감사에서 희귀질환치료제에 대한 전향적 결정을 주문한 직후 열린 회의에 상정돼 약평위 변화 가능성의 '리트머스시험지'가 될 지 관심을 모으기도 했었다.