젬백스가 개발한 항암제 ‘리아백스’의 응급임상 사용 건수가 361건에 달하는 것으로 조사됐다. 국내 개발 의약품 중 압도적으로 높은 비중을 차지할 정도로 응급상황에서 수요가 많은 것으로 나타났다.

22일 젬백스가 기업공시채널 KIND에 제출한 기업설명회 자료에 따르면, 리아백스의 응급임상건수는 올해 6월까지 누적 361건으로 집계됐다. 2014년 5건을 시작으로 2016년 60건, 2017년 95건으로 급증했고, 올해에는 6월까지 117건으로 크게 늘었다.



임상시험의약품의 응급상황 또는 치료목적 사용승인’(응급임상)은 말기 암 등으로 생명이 위급하거나 다른 치료방법이 없는 환자에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용만으로 사용할 수 있는 의약품을 품목 허가를 받기 전에 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

응급상황 사용승인은 의사가 더 이상 치료수단 등이 없는 환자에 대해 임상시험용의약품 사용이 필요하다고 판단하는 경우 진단서, 환자 동의서, 제약업체 등으로 부터 받은 임상시험용의약품 제공 의향서 등을 준비, 식약처에 신청 후 승인받아 사용하면 된다.

리아백스는 국내에서 승인받은 응급임상 중에서도 사용 건수로는 상위권을 차지한다. 식품의약품안전처에 따르면 올해 총 350건의 응급임상이 승인됐다.

이중 ‘BIBF 1120 ES’가 가장 많은 150건 응급임상 승인을 받았다. ‘닌테다닙’ 성분의 이 제품은 베링거인겔하임이 개발한 특발성폐섬유화증 치료제다. 특발성폐섬유증(IPF)은 알 수 없는 원인으로 인해 폐포(허파꽈리) 벽이 딱딱하게 굳어가면서 폐 기능을 저하시켜 신체 주요 장기로 공급하는 산소의 양을 감소시킴으로써 서서히 사망에 이르게 하는 만성 진행성 폐질환이다.

리아백스는 ‘BIBF 1120 ES’에 이어 응급임상용으로 가장 많이 사용됐다. 전체 응급임상 중 3건 중 1건은 리아백스가 차지한다는 의미다. 국내 개발 의약품 중 가장 많은 응급임상 사용 건수다. 한미약품이 개발 중인 항암제 ‘포지오티닙’은 15건을 기록했다.

지난 2015년 허가를 받은 리아백스는 ‘혈청 이오탁신 농도가 81.02pg/mL 초과인 국소진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료’ 용도로 조건부허가를 받았다.

응급임상의 특징상 치료제가 없는 환자들에 마지막 대안으로 리아백스를 사용하려는 수요가 높은 것으로 추정된다. 현재 췌장암은 근본적인 치료제가 등장하지 않은 실정이다. 췌장암 말기 환자가 더 이상 사용할 수 있는 약이 없는 상황에서 리아백스의 임상시험이 진행 중일 때 의료진의 판단 하에 긴급하게 임상시험용의약품을 공급받아 사용한 사례가 많은 것으로 관측된다.

젬백스의 IR 자료를 보면 올해 3월 누적 응급임상 268건 중 췌장암 치료 용도로 221건 사용됐다. 담관암(8건), 위암(7건), 전립선암(5건) 등에도 응급상황에서 리아백스를 사용하려는 시도도 많았다.

젬백스는 리아백스의 최종 승인을 목표로 국내에서 췌장암 환자를 대상으로 임상3상시험을 진행 중이다. 연세대 세브란스병원 등 총 16개 병원에서 148명을 대상으로 진행된다.

리아백스가 항암 뿐만 아니라 항염, 항노화 등의 기능이 확인되면서 적응증을 확대하려는 시도도 진행 중이다. 젬백스는 리아백스를 알츠하이머병, 전립선비대증, 항바이러스제제, 류마티스관절염 등의 치료제로 개발할 계획이다. 알츠하이머병은 국내 2상시험이 진행 중이다. 전립선비대증의 경우 국내 임상2상시험을 통해 증상호전과 안전성을 확인했고 오는 하반기 국내 3상시험에 돌입할 예정이다.