한병(5ml)에 9235만원으로 등재된 바이오젠의 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 '스핀라자주'가 오늘(8일)부터 급여 적용을 받는다.

약제급여목록에 등재된 상한가격은 표시가격으로, 이를 기준으로 하면 환자 본인부담액은 10%인 한병 당 923만원 수준이다. SMA환자는 진단 후 첫 1년은 6회, 다음년도부터는 3회씩 스핀라자를 지속적으로 투여해야 한다.

스핀라자는 건강보험공단이 진행한 약가협상에서 'RSA 환급형+총액제한형'으로 타결돼 환자들이 실제 부담하는 금액은 더 낮아진다.

하지만 초고가 신약인 만큼 환자 접근성은 조금 떨어진다.

건강보험심사평가원은 최근 '스핀라자 사전승인 등에 관한 세부사항'을 제정·공고했다.

1바이알당 604만원 수준인 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 '솔리리스' 처럼 사전승인 장치를 마련, 심의부터 사후 모니터링까지 꼼꼼하게 재정관리를 나선다는 방침이다.

8일 스핀라자 사전승인 사항을 살펴보면, SMA 환자에게 스핀라자를 급여 투여하려면, 심평원장에게 사용승인 신청을 진행해야 한다. 또한 투여는 SMA 치료 경험이 있는 전문의가 해야 한다.

스핀라자 사전승인 심의는 진료심사평가위원회 내 설치되는 '스핀라자 요양급여 심의위원회'에서 매월 둘째 주 수요일에 진행된다. 결과는 10일 이내 문서로 통보된다.

위원회로부터 급여투여를 승인받은 요양기관은 60일 이내 환자에게 스핀라자를 투여할 수 있으며, 60일을 경과하면 재신청해야 한다.

또한 스핀라자 급여투여가 시작되면, 요양기관은 4개월마다 모니터링 보고서를 작성해 제출하고, 심평원은 지속적인 모니터링을 통해 급여 중단과 계속 인정여부를 결정한다.

만약 요양기관이 신청서나 모니터링 보고서가 허위로 작성하면, 심평원은 급여 결정을 취소할 수 있다. 자료 제출의무 등을 이행하지 않아도 급여 승인 결정이 철회될 수 있다.