[데일리팜=김진구 기자] 초고가 신약이 잇따라 출시되는 가운데, 이 약의 가치를 평가할 새로운 도구를 마련해야 한다는 주장이 제기된다. 최근 정부가 도입을 저울질 중인 '고가약 사후평가'와도 맥이 닿는 주장이다.


류민희 서울아산병원 종양내과 교수는 6일 국회 의원회관에서 열린 '바이오헬스 산업의 미래. 신약 개발이 답이다' 토론회에 주제발표자로 나서 세계 각국의 신약 가치평가도구를 설명했다.

그에 따르면, 유럽종양학회(ESMO), 미국임상종양학회(ASCO), 미국종합암네트워크(NCCN), 미국 메모리얼슬로언케터링암센터(MSKCC), 미국 임상경제연구소(ICCN) 등은 앞다퉈 신약의 가치평가도구를 마련하고 있다.

배경은 역시나 초고가 약의 등장이다. 질병 치료의 패러다임을 바꾸는 약이 연이어 등장하면서 신약의 가치 또한 새롭게 평가해야 한다는 의견에도 힘이 실린다.

◆ESMO-MCBS = 우선, 유럽종양학회는 'ESMO-MCBS'라는 이름의 항암제 가치평가도구를 2015년 발표했다. 2017년엔 개정판을 냈다.

무작위대조연구(RCT)를 대상으로 새로운 보조치료법 또는 새로운 잠재적 근치 가능한 치료법(Form1), 근치적 치료가 어려운 치료법(Form2)으로 나눠 평가한다.

평가에 참여하는 사람은 지불자와 정책결정자다. 다섯 개 평가도구 중에 근거의 범위가 가장 넓다. 무작위임상시험(RCT)과 비교결과연구, 메타분석 등이 근거로 사용된다.

특히 이 도구의 경우 오스트리아와 이스라엘에서 사후평가로 사용된 사례가 있다. 최근엔 한국 정부도 이 도구를 기반으로 한 사후평가 방식을 검토하고 있는 것으로 전해진다.

◆Net Health Benefit = 미국임상종양학회 역시 'Net Health Benefit'이란 이름의 가치평가도구를 2015년 내놨다. 의료제공자와 환자가 의사결정 과정에 참여한다는 점이 특징적이다.

효능(임상적 이익)·안전성(독성)·효율(비용)의 측면에서 항암제의 가치를 정의한다. 단, RCT만을 근거로 사용한다.

평가는 보조요법과 진행성 질환으로 나눠 각기 진행된다. 새로운 치료법의 평균 효과와 이미 알려진 표준치료의 평균 효과의 차이를 수치화해 평가한다.

◆Evidence Block = 미국종합암네트워크는 'Evidence Block'이란 가치평가도구를 개발했다. 미국 NCCN패널 구성원이 치료에 대한 5가지 항목을 1~5점으로 평가한다. 각각 효용, 안전성, 근거의 질, 근거의 일관성, 가격수용성이다. 현재 28개 종양이 평가대상이다.

◆DrugAbacus = 미국의 메모리얼슬로언케터링 암센터는 'DrugAbacus'라는 도구를 자체 개발했다. 연구 목적의 정보를 제공하지만, 임상적 의사결정을 유도하진 않는다.

개별 약제에 대해 효능·안전성·효율성·형평성 등 4가지 변수로 평가한다. 여기에 혁신성과 희귀성, 공공의 부담 정도, 미충족수요, 예후를 수식에 대입한다. 약제가 혁신적이거나 질환이 희소할 경우 가산점을 부여하는 식이다.

약제 효능의 평가는 전체생존기간(OS)가 우선이다. 무진행생존기간(PFS), 객관적반응률(ORR)은 그 다음이다.

◆ICER Value Framework = 2005년 미국의 의사이자 연구자인 스티븐 피어슨은 'The Institue for Clinical and Economic Review(ICER)'라는 비영리기관을 설립했다.

이 기관에선 지난 2015년 'ICER Value Framework'이란 평가프로그램을 만들었다. 지불자와 환자단체, 제약사에 지침을 제공하기 위한 목적이었다. 대상 약제는 항암제뿐 아니라 '영향력이 큰 새로운 약제'로 범위가 가장 넓다.

RCT와 메타분석을 위주로 제약사가 제공하는 정보를 토대로 해당 약제의 비용효율, 예산에 미치는 영향을 판단한다.





류민희 교수는 "최근에 개발된 신약은 새로운 치료기전과 향상된 효과 등으로 질병치료의 패러다임을 바꾸고 있다"며 "그러나 일부 고가항암제의 경우 치료 효과와 비교해 비용효과성이 불확실하다는 문제가 제기됐다"고 설명했다.

그는 "미국·유럽은 전문가집단의 고민에서 시작돼 신약의 가치를 객관적으로 평가할 수 있는 표준화된 도구를 만들고 있다"며 "한국에서도 고가항암제에 대한 접근성 강화와 건보재정의 건전성을 위해 신약 평가도구를 도입해야 한다"고 말했다.

그는 "다만 미국·유럽의 경우도 가치평가도구가 미완성인 상태로, 아직 임상현장에서 본격적으로 도입되지 않은 점은 참고해야 한다"고 덧붙였다.