[데일리팜=김진구 기자] 한미약품이 개발 중인 급성골수성백혈병(AML) 치료제인 'HM43239'의 긍정적인 임상케이스가 미국혈액학회(ASH)에서 발표됐다.

HM43239는 AML을 유발하는 두 돌연변이인 'FLT3'와 'SYK'를 이중 억제하는 기전의 치료제 후보물질이다. 美 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

한미약품에 따르면 나발 데이버 미국 MD앤더슨 박사는 최근 열린 미국혈액학회 학술대회를 통해 미국·한국에서 진행 중인 임상1/2상 중 일부 환자의 케이스를 선정해 발표했다.

첫 번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린(Midostaurin)을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료요법인 길테리티닙(Gilteritinib)과 아자시티딘(Azacitidine)을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.

이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1개월 후에 완전관해가 확인됐다. 약 2개월 후에는 자가조혈모세포이식(ASCT)이 가능한 수준으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.

두 번째 환자는 공고요법과 구제요법에 불응성을 보인 FLT3 Wild Type의 60세 남성 환자였다. 이 환자 역시 HM43239 투여 후 완전관해(CRp, 혈소판 감소증은 지속)를 확인했으며, 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.

특히 이 두 케이스 모두에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하로 감소하는 것으로 관찰됐다. 관해 기준에 부합하는 호중구(ANC) 수치 1000 이상, 혈소판 수치 10만 이상의 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

권세창 한미약품 사장은 "HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.