[데일리팜=안경진 기자] 에스티팜은 미국 샌디에이고에 RNA 및 CAR-NKT 플랫폼기술을 활용한 신약개발 전문 바이오텍 '레바티오테라퓨틱스'(Levatio Therapeutics)를 설립했다고 5일 밝혔다.

기존 올리고뉴클레오타이드와 mRNA 유전자치료제 분야 위탁개발생산(CDMO) 경험을 살려 세포치료제 분야로 사업영역을 확대한다는 취지다.

에스티팜은 화이자와 머크(MSD), 노바티스 등 글로벌제약사의 연구소와 아이오니스, 앨나일람 같은 바이오텍이 클러스터를 형성하고 있는 미국 샌디에이고에 레바티오를 설립함으로써 공동연구와 기술수출 협의가 활발하게 이뤄질 것으로 기대하고 있다.

레바티오의 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로는 지현배 박사를 선임했다. 지현배 박사는 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구해 온 글로벌 전문가다. 미국 시카고의과대학에서 박사학위를 받고 스크립스연구소에서 박사 후 과정을 거친 뒤 하버드의과대학과 신시내티아동병원의료센터, 피츠버그의과대학 암연구소에서 근무했다. 온코메드파마슈티컬스(OncoMed Pharmaceuticals)와 앰브렉스(Ambrx) 등 바이오텍에서 면역항암제 개발에도 참여한 바 있다.

레바티오는 원형 RNA(circular RNA)와 CAR-NKT 플랫폼을 구축하고, 면역항암제 및 자가면역질환치료제 개발에 주력할 계획이다.

회사 측 제공자료에 따르면 원형 RNA는 선형 mRNA와 달리 3’과 5’ 말단이 서로 연결되어 있다. 핵산분해효소에 대한 저항성이 높아 선형 mRNA보다 반감기가 2.5배 길고 안정하다. 최근 학계에서는 원형 RNA와 암, 알츠하이머 등의 질병과 연관성에 대한 증거가 지속적으로 밝혀지면서 원형 RNA를 활용한 치료제 개발 논의가 시작되고 있다. 원형 RNA 항암제를 개발하는 미국오르나 테라퓨틱스(ORNA Therapeutics)는 1억달러 규모의 시리즈A 투자를 유치하기도 했다.

NKT는 T세포와 NK세포의 특징을 동시에 가진 면역세포다. 우수한 면역항암효과를 나타내는 기존 CAR-T 플랫폼 치료제가 환자 개인별 맞춤형 생산으로 대량생산이 어렵고 비용이 높다는 단점을 갖는 반면, 새로운 CAR-NKT 플랫폼 치료제는 건강한 사람에서 NKT 세포를 추출해 사용함으로써 대량생산과 비용 절감이 가능하고 면역 거부 반응도 낮아 Off-the-Shelf(규격화된 제품) 제품 개발이 가능하다.

레바티오는 향후 100여 개의 자가면역질환을 치료할 수 있는 CD4+ NKT세포와 암세포 제거가 가능한 CD8+ NKT 세포를 증식시키는 자체 기술을 구축하고, mRNA또는 circRNA를 NKT 세포의 기능을 향상시키는 데 활용하는 항암제와 자가면역질환 치료제도 개발할 계획이다.

에스티팜 관계자는 "레바티오는 2022년까지 후두암, 자궁경부암, 폐암, 자가면역질환 등 4건의 신약 파이프라인을 구축하고, 2023년부터 글로벌 임상에 진입할 계획이다"라며 "레바티오가 원형 RNA 및 CAR-NKT 플랫폼 분야 새로운 치료제 개발을 선도하고, 에스티팜의 CDMO 사업영역을 확대하는 시너지를 낼 수 있도록 노력하겠다"라고 말했다.