[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환은 '희귀'해서 환자들이 힘들다. 특히 약이 있어도 워낙 환자 수가 적어, 비용효과성 입증과 재정 소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 험난한 경우가 많다.

희귀질환은 유병 인구가 2만명 이하이거나, 진단이 어려워 환자 수를 알기 어려운 질환이다. 희귀질환은 진단과 치료가 어렵고 기대 수명에 중대한 영향을 미쳐 환자의 치료제에 대한 접근성 보장이 절실하나, 환자 수가 적어 임상시험 자체가 어려운 경우도 있다.

환자 수가 적다 보니 시장에서 수익성을 기대하기 어려워 신약 개발이 활발하게 이루어지기 어려울 뿐 아니라, 어렵게 신약개발이 이뤄진다고 하더라도 경제성 평가를 통한 비용효과성 입증이 어렵다.

정부도 어려움을 알고 조금씩 제도를 개편해 나가고 있지만 여전히 희귀질환 치료제는 위험분담제와 경평면제 제도의 혜택을 받기에 한계가 많아, 사각지대가 존재한다는 견해가 적잖다.

이 같은 상황에서 한국화이자 희귀질환사업부는 현재 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 '빈다맥스(타파미디스 61mg)'의 급여 등재를 위해 총력을 기울이고 있다.

하지만 역시 녹록지 않다. 이 약은 이미 두 번의 실패를 겪고 현재 세 번째 문을 두드린다. 김희정(43) 한국화이자 희귀질환사업부 전무를 만나 얘기를 들어 봤다.

-간단한 이력 소개를 부탁한다.

=2002년 베링거인겔하임에 영업사원으로 입사해 '미카르디스' '스피리바' 등 제품을 담당했으며, 인사부를 거쳐 일반의약품 사업부에서 근무했다. 이후 한국화이자제약에서 마케팅, 디지털 전략, 사업개발 등 다양한 부서를 거쳐 내과사업부 마케팅 총괄했으며, 2017년에는 영국 화이자에서 유럽 13개국 브랜드 마케팅을 총괄하기도 했다.

한국에 2019년 복귀, 호스피탈사업부를 총괄했고 작년부터 희귀질환사업부를 총괄하고 있다.

두 사업부 모두 쉽지 않은 영역이지만, 환자들을 위한 변화와 성과를 만드는 데 큰 자부심을 느끼고 있다. 호스피탈사업부에서 항생제를 담당할 당시에도 여러 난관들이 있었지만, 회사의 노력과 국내 의료진 분들의 도움으로 항생제가 경제성 평가 면제 대상 약제에 포함되며, 환자들에게 보다 신속하게 신규 항생제를 공급할 수 있는 발판을 마련하기도 했다.

-현재 우리나라에서 신약의 성패를 결정하는 것은 급여라 해도 과언이 아니다. 보장성이 뛰어난 만큼, 등재가 까다로운 면도 있다. 희귀질환사업부를 이끌면서 느낀 바가 클 듯 하다.

=우리나라의 장점은 커버리지(적용범위)라 생각한다. 단일 건강보험(one-payer) 제도를 운영하고 있어 일관성 있는 정책과 건강보험 등재만 된다면 예측 가능한 치료 공급이 확실한 장점이기 때문에 환자들이 치료를 받을 때 더 큰 혜택을 얻을 수 있다는 점에서 자부심을 느끼고 있다.

다른 시장에서는 다양한 제도(scheme)가 존재한다. 아시아 시장은 신약에 대한 접근성이 다른 국가와 다른데, 유럽의 경우 신약이 상당히 빨리 도입되는 편이다. 스페인은 지역 별로 재정(funding)을 운영하고 있으며, 영국은 NHS에서 필요 약제에 대한 별도 기금(alternative funding)을 마련하고 있다.

반대로 재정이 광범위한 영역에 쓰이다 보니 환자 접근성 측면에서 신약을 빠르게 도입하기 어려운 측면이 있는 것도 사실이다. 신약에 대한 엄격한 기준들로 인해 앞서 말한 장점들이 일부 상쇄되는 부분도 있다고 생각한다.

-빈다맥스는 벌써 3번째 보험 급여 도전이다. 정부 뿐 아니라 회사의 의지도 중요한데, 회사는 어떤 노력을 하고 있나?

=화이자 희귀질환사업부의 모든 직원들이 한국 환자들에게 빈다맥스의 가치를 전달하고 싶은 간절한 마음을 지니고 있다. 포기하지 않고 계속 시도하고 있다. 우리나라에 존재하는 다양한 트랙들로 접근했던 것 같다.

ATTR-CM은 정확한 유병 현황을 확인할 수 있는 연구나 조사가 부족할 만큼 희귀한 질환이다. 이에 대한 정부의 우려를 이해하고 있으며, 정부에서 요구하는 혁신적인 위험 분담안을 마련하기 위해 본사와 수많은 논의를 지속해 왔다.

하지만 아직 약제급여기준소위를 통과하지 못해 회사에서 준비하고 있는 위험분담안에 대해 논의할 수 있는 단계까지 넘어가지 못하고 있다. 사실 2,3번씩 급여기준이 설정되지 못할 것이라는 부분을 예상하지는 못했기 때문에 이번에는 약제급여기준소위를 통과할 수 있도록 모든 노력을 집중하고 있다. 다음 단계에서 어려움이 있다면 또 열심히 극복하겠다.

-학회나 환우회와 협업도 필요할 것 같다.

=학회와 환우회에서도 빈다맥스의 조속한 급여 적용 필요성을 인정, 정부에 여러 차례 의견을 개진하신 것으로 알고 있다.

희귀질환은 환자 수가 적고, 의료진이 전문성을 쌓는 데까지 오래 걸린다는 어려움이 있다. 사실 숫자가 중요하다고 생각하면 희귀질환사업부는 존재할 수 없는 사업부이다.

그런 관점에서 봤을 때 사명감을 갖고 일하는 것이 더 중요한 영역인 것 같다. 또한 진단을 보다 활성화하려면 약이 있어야 하는데, 힘들게 ATTR-CM이 진단되더라도 현재 사용할 수 있는 치료제가 없는 상황이기 때문에 의료진과 환자들에게 죄송한 마음이다.

-화이자 희귀질환사업부의 향후 목표와 계획이 있다면?

=끊임없는 치료 대안 공급이 희귀질환사업부의 임무인 것 같다. '환자들의 삶을 변화시키는 혁신'이라는 화이자 미션의 중심에 있는 것이 희귀질환사업부라는 생각이 든다.

화이자 희귀질환사업부는 지난 2018년 빈다켈, 2020년 빈다맥스, 소마버트 등 신약들을 지속적으로 출시해왔다. 또한 혈우병B 치료제 베네픽스의 경우 이미 오래 전 출시됐지만 지난해 주 1회 용법에 대한 적응증을 추가해 환자 편의성과 순응도를 개선하는데 기여하기 위해 노력하고 있다. 향후 소마트르곤과 같은 반감기가 길어진(Long-acting) 성장호르몬 치료제, 유전자 치료제 등도 국내에 도입하기 위해 노력할 예정이다.