[데일리팜=어윤호 기자] 원샷 치료제 졸겐스마가 보험급여 등재와 함께 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

관련업계에 따르면 한국노바티스 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원 등 빅5 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

졸겐스마는 8월부터 급여 목록에 이름을 올린다. 이 약은 보험 적용 약값만 19억8000여만원으로, 위험분담계약제(RSA) 환급형과 총액제한형, 환자단위 성과기반형을 모두 적용했다.

급여 적용이 확정된 만큼, 곧바로 급여 처방을 위한 심의가 진행되고, 통과한 환자는 랜딩이 이뤄진 의료기관에서 처방을 받게 될 전망이다.

졸겐스마는 3상 SPR1NT 연구와 STR1VE-EU 연구를 통해 유효성을 입증했다.

SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자의 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹은 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다.

STR1VE-EU 연구에서는 졸겐스마로 치료 받은 대부분의 소아(82%)가 중증 환자를 포함해 SMA 1형의 자연사에서 관찰되지 않은 발달 운동 이정표를 달성했다.

한편 졸겐스마는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다. 식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질을 원료로 한 세포·유전자치료제 등으로, 첨단재생바이오법에 따라 장기 추적조사 등 차별화된 안전 관리, 연구개발·제품화 지원을 받을 수 있다.