[데일리팜=노병철 기자] A형 혈우병 혁신신약 헴리브라가 론칭 3년이 넘도록 비항체 환자 투여가 지연되고 있어 이에 대한 급여 타당성 질의가 이번 국정감사의 이슈로 떠오를 전망이다.

보건복지위원회 소속 강선우 의원(더불어민주당)은 13일 열리는 건강보험심사평가원에 대한 국정감사에서 혈우병 신약 헴리브라의 급여화 이슈를 질의할 예정이다.

혈우병 환자단체 한국코헴회 대표 자격으로 A형 혈우병 환자 아이를 둔 어머니 김경화 씨가 참고인으로 출석한다.

김씨는 이날 국감장에서 출혈을 막기 위해 사용해야 하는 기존 치료제의 문제점, 피하주사가 필요한 이유를 전하면서 지연되고 있는 헴리브라(성분명 에미시주맙)의 건강보험 급여 적용을 보건당국에 촉구할 전망이다.

헴리브라는 글로벌 시장 점유율 1위를 달성하며 수많은 혈우병 환자들에게 새로운 혁신적인 치료법으로 사용되고 있지만, 한국에서는 유독 급여 적용이 늦어지고 있다.

JW중외제약이 국내 허가·판매를 맡아 수입하는 A형 혈우병 치료제 헴리브라는 2019년 1월 항체 환자용 치료제로 첫 시판허가를 받고 2020년 5월 최초 급여 등재 이후 수차례 걸쳐 제한적인 급여 기준이 해소된 바 있다.

지난해 9월에는 국민권익위가 나서 급여기준에 대한 재검토를 권고해 어린 아이도 2~3년 정맥주사를 맞는 면역관용요법 치료를 거치지 않고 헴리브라를 처방 받을 수 있게 됐다.

문제는 A형 혈우병 환자 약 1800명 중 90%가 비항체 환자라는 것이다.

헴리브라는 2020년 3월 비항체 환자용으로 적응증이 추가됐고, 그해 7월 급여를 신청했지만 2년이 훌쩍 지난 지금까지도 건강보험 급여가 적용되지 못하고 있다.

학회 및 환자단체에 따르면, 지난 7월 심평원에서 열린 3차 분과위원회에서 헴리브라의 급여기준 확대가 확정됐다.

임상적 유용성을 봤을 때 헴리브라가 비항체 환자에게도 급여 가치가 있다고 판단한 것이다.

하지만 앞으로가 문제다. 분과위원회를 통과했어도 심평원 약제급여평가위원회를 거쳐야 하며 국민건강보험공단과 약가 및 사용량 등을 협상해야 한다.

현재 약제급여평가위원회는 언제 개최될지 모르는 상황이다.

한편 헴리브라는 기존 출시된 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체와 비항체 환자 모두 예방요법제로 사용할 수 있도록 허가를 받았다.

9번과 10번 응고인자에 동시에 결합하는 기술을 적용한 혁신신약(First-in-Class)으로 8번 응고인자의 작용기전을 모방한다.

이 같은 기전으로 8번 응고인자를 보충해주는 기존 치료제와 달리 항체 생성 위험이 없는 것이 특징이다.

또한 최대 4주 1회, 피하(피부아래) 주사로 기존 약물 투약 시 환자들의 고통을 획기적으로 개선했다. 기존 혈우병 치료제의 경우 일주일에 2회 이상 정맥(혈관) 주사해야 한다.

지난 8월에는 헴리브라가 투여된 A형 혈우병 환자가 수술할 때 출혈 부작용이 적다는 내용의 임상3상 결과가 국제 학술지(Blood advances)에 발표된 바 있다.

이미 예방용법으로서 효능과 안전성을 입증한 상황에서 수술 시 출혈 발생 위험도 적다는 결과가 더해진 것이다.