[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환 골수섬유증 신약들의 보장성 확대가 쉽지 않은 모습이다.

관련업계에 따르면 올해 5월 '자카비(룩소리티닙)'의 급여 확대 실패 후 지난 6월 관련 질환 분야에서 10년 만에 탄생한 신약 '인레빅(페드라티닙)' 역시 심평원 암질환심의위원회 벽을 넘지 못했다.

자카비는 골수섬유증 중간위험군과 고위험군에 대한 급여 확대 논의가 진행됐는데, 신청의 주체가 공급 제약사인 노바티스가 아닌 대한혈액학회였다. 따라서 향후 논의의 재개나 진척도 어려울 것으로 판단된다.

BMS의 인레빅의 경우 아쉬움이 남는다. 이 약은 자카비 이후 등장한 첫번째 신약으로 자카비 치료 경험이 있는 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 환자 등에 대한 논의가 진행됐지만 결론은 기준 미설정이었다.

인레빅은 영국에서 항암제기금(CDF, Cancer Drug Fund)을 통해 보장이 이뤄지고 있다. 지난해 국립보건임상평가연구소(NICE)로부터 급여 적용을 거절당하기도 했지만 약물의 필요성에 대한 공감이 이뤄져 대안을 마련한 상황이다.

따라서 인레빅의 국내 급여 진입은 제약사와 정부 모두의 의지가 중요한 상황이다.

한편 1일 1회 경구용 치료제인 인레빅은 기존에 자카비 치료 경험이 없는 환자를 포함해 더 넓은 적응증으로 승인됐으나 BMS는 NICE 평가 과정에서 제한된 환자군을 제안했다.

이 약은 JAK-2억제제로 JAK1/2억제제인 자카비와 또 다른 기대감을 받고 있다. 치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들에게서 비장 용적과 증상으로 인한 부담을 크게 감소시켜 주는 용도의 1일 1회 경구복용제가 허가를 취득한 것은 인레빅이 최초다.