[데일리팜=이탁순 기자] 환자들의 급여 적용 요구가 높았던 빈다맥스캡슐과 타브렉타정이 심평원 문턱을 넘지 못한 이유가 밝혀졌다.

두 약은 지난 4월 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에서 비급여 판정을 받고, 급여 적용이 무산됐는데, 최근 관련 회의 결과 자료가 공개됐다.

14일 업계에 따르면 빈다맥스와 타브렉타는 지난 4월 6일 약평위 심의를 받았다.

트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스캡슐(타파미디스, 화이자)은 지난해 7월 약제급여기준소위원회 심의를 거쳐 9개월만에 약평위에 올랐다.

이 약은 대체가능한 제품 또는 치료법이 없고, 질환의 중증도, 사회적 영향, 보건의료에 미치는 영향 등을 고려해 위험분담 적용 대상에 선정됐다.

하지만 위험분담안을 두고 제약사와의 의견차가 컸다. 약평위는 초기 치료기간의 효과 등의 불확실성을 반영한 형태의 '초기 치료 전액 환급형, 이후 단순 환급률 환급형 및 총액 제한' 등 위험분담 소위원회에서 제시한 환급방안이 반영돼야 한다고 주문했다.

이 같은 환급방안이 반영되지 않은 데다가, 경제성 평가 결과도 비용 효과적이지 않아 결국 비급여하기로 했다.

임상적 유용성과 관련해서는 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인환자를 대상으로 위약 대조군 대비 전체 사망률 및 심혈관계 입원율을 감소시켰으나 임상적 개선의 정도가 질환의 유형 및 단계에 따라 달라지고 이를 분석할 만큼의 충분한 환자수, 관찰 기간을 가진 연구가 없다는 제한점이 있다고 평가했다.

타브렉타(카프마티닙, 노바티스)의 경우 임상적 유용성을 판단할 근거 부족이 발목을 잡았다.

약평위는 이 약이 MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료에 허가받은 약제라면서 임상적 유용성을 판단하기에 근거가 부족하고, 소요비용이 대체약제 대비 고가로 비급여 하기로 결정했다.

대체요법으로는 pembrolizumab+pemetrexed+platinum 요법, pemetrexed+platinum 요법을 선정했다. 또한 이전에 면역관문억제제를 사용했고, 1차 백금기반 요법에 실패한 환자가 투여할 수 있는 요법으로 docetaxel 단독요법을 선정했다. 하지만 대체요법과 3주 투약비용을 비교했을 때 고가로 나타났다.

ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존 기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적이지만 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다. 빈다맥스는 ATTR-CM의 질환의 유일한 치료제로 급여 적용 요구가 컸던 약물이다.

하지만 소요비용이 고가라는 점에서 앞으로 제약사가 위험분담안에서 한발 물러나지 않을 경우 급여 적용이 어려울 것이라는 의견이다.

타브렉타도 MET 엑손 14 결손이 확인된 최초의 비소세포폐암 치료제라는 점에서 관심을 모았다. 타브렉타말고도 같은 계열 텝메코(테포티닙, 머크)도 급여 심사를 받고 있는데, 둘 다 진전이 없는 상황이다. 타브렉타 역시 임상적 유용성을 뒷받침할 근거를 더 제시하지 않는다면 급여 적용이 어려울 것으로 보인다.