30¾ï¿ø ±Ô¸ð ¿¬±¸°³¹ßºñ Áö¿ø
[µ¥Àϸ®ÆÊ=³ëº´Ã¶ ±âÀÚ] À̹³ëÆ÷Áö´Â ÀÚ»ç ¹Ý°¨±â ¿¬Àå Ç÷§Æû ±â¼ú ±â¹ÝÀÇ ÆÄÀÌÇÁ¶ó PF1804ÀÌ »ê¾÷Åë»óÀÚ¿øºÎ 2023³âµµ Àü·«±â¼úÇü(±Û·Î¹ú±â¼úµµÀÔÇü) ±¹Á¦°øµ¿±â¼ú°³¹ß ½Å±Ô°úÁ¦¿¡ ¼±Á¤µÆ´Ù°í 5ÀÏ ¹àÇû´Ù.
À̹ø »ç¾÷ °úÁ¦ ¼±Á¤À» ÅëÇØ À̹³ëÆ÷Áö´Â 30¾ï¿ø ±Ô¸ðÀÇ ¿¬±¸°³¹ßºñ¸¦ Á¤ºÎ·ÎºÎÅÍ Áö¿ø¹Þ°Ô µÈ´Ù.
À̹³ëÆ÷Áö´Â À̸¦ ÅëÇØ ÀÓ»ó2»óÀ» ÁøÇà, ¹Ý°¨±â ¿¬Àå±â¼ú ±â¹Ý µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ ½É±Ùº´Áõ Ä¡·áÁ¦ PF1804ÀÇ À¯È¿¼ºÀ» ÀÔÁõÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
Çõ½Å½Å¾àÀ¸·Î °³¹ß ÁßÀÎ PF1804ÀÇ ÀûÀÀÁõÀº µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ ½É±Ùº´Áõ(Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy)ÀÌ´Ù.
ÀÌ´Â µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ ȯÀÚÀÇ ÁÖ¿ä »ç¸Á ¿øÀÎÀÌ´Ù.
µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõÀº ±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ °¡¿îµ¥¿¡¼µµ °¡Àå ºóµµ°¡ ³ôÀº À¯Àü¼º ÁúȯÀ¸·Î À¯ÀüÀÚ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ ±Ù·ÂÀÌ ¾àÈµÇ¸é¼ º¸Çà±â´ÉÀ» ºñ·ÔÇÑ ¿îµ¿±â´É »ó½ÇÇϰí 65%¿¡ ´ÞÇϴ ȯÀÚ°¡ 20¼¼ ¹Ì¸¸ÀÏ Á¤µµ·Î ¼ö¸íÀ» ´ÜÃà½ÃŰ´Â Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù.
X
AD
¿µ»ó È®ÀÎ GO>
À̺¥Æ®Âü¿© ¡æ
¾È¼º¹Î À̹³ëÆ÷Áö °øµ¿´ëÇ¥´Â ¡°PF1804´Â ÀÌ¹Ì DMD ½É±Ùº´Áõ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ¹Ì±¹ FDA Èñ±ÍÀǾàǰ ÁöÁ¤(ODD; Orphan Drug Designation)À» ¹Þ¾Æ ÀáÀç·ÂÀ» È®ÀÎÇÑ ¹°ÁúÀÌ´Ù. À̹ø °úÁ¦¸¦ ÅëÇØ ¿ø·á/¿ÏÁ¦ÀǾàǰ »ý»ê ¹× ¾ÈÁ¤¼º ¿¬±¸ µîÀ» ÁøÇàÇØ ÀÓ»ó 2»ó ½ÂÀÎ ¹× ¼öÇàÀ» ¸ñÇ¥·Î Çϰí ÀÖ´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
Àå±âÈ£ À̹³ëÆ÷Áö °øµ¿´ëÇ¥´Â ¡°ÇöÀç ½ÂÀιÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ ½É±Ùº´Áõ¿¡ ´ëÇØ À̹³ëÆ÷Áö°¡ ÀÓ»ó 2»óÀ» ÁøÇàÇÑ´Ù¸é ±Û·Î¹ú ½ÃÀå¿¡¼ °¡Àå ¾Õ¼± °³¹ß ´Ü°è¿¡ À§Ä¡ÇÏ°Ô µÈ´Ù¡±¸ç ¡°ÀÓ»ó°³¹ß ¼º°ú¸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿¡ ±â¼úÀÌÀüÀ» Àû±ØÀûÀ¸·Î ÃßÁøÇÒ ¿¹Á¤¡±À̶ó°í ¹àÇû´Ù.
À̹³ëÆ÷Áö´Â ±Ù°ñ°Ý°è Èñ±ÍÁúȯ ¾à¹°ÀÎ PF1801·Î ´Ù¹ß¼º±Ù¿°¹× ÇǺαٿ°¿¡ ´ëÇÑ ±¹³» ÀÓ»ó2»óÀ» ÁøÇàÇϰí ÀÖÀ¸¸ç, µà½Ã¿£Çü±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ¿¡ ´ëÇØ¼´Â ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅÍ ÀÓ»ó2»óÀ» ½ÂÀÎ¹Þ¾Æ °øµ¿°³¹ßÀ» À§ÇÑ ÆÄÆ®³Ê¸¦ ¹°»ö Áß¿¡ ÀÖ´Ù.
¶ÇÇÑ Áö³ 5¿ù, ¹Ý°¨±â ¿¬Àå Ç÷§Æû ±â¼ú ±â¹ÝÀÇ ¶Ç ´Ù¸¥ ½Å¾à¿¡ ´ëÇØ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿¡ ±â¼úÀÌÀüÀ» ÇÑ ¹Ù ÀÖ¾î, À̸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î 2025³â ÇϹݱâ±îÁö ÄÚ½º´Ú »óÀåÀ» ¿Ï·áÇÑ´Ù´Â ¸ñÇ¥ÀÌ´Ù.
À̹³ëÆ÷Áö´Â ELP(Elastin-Like Polypeptide) ±â¼ú¿¡ ´ëÇØ ±¹³»¿Ü Á¦¾à»çµé°ú °øµ¿¿¬±¸ Çù·ÂÀ» À§ÇÑ¿ÀÇ À̳뺣À̼Ç(Open Innovation)µµ Àû±ØÀûÀ¸·Î ÃßÁøÇϰí ÀÖ´Ù.
³ëº´Ã¶ ±âÀÚ(sasiman@dailypharm.com)