[데일리팜=어윤호 기자] 차세대 만성골수성백혈병 신약 '셈블릭스'가 종합병원 처방권에 안착했다.

관련업계에 따르면 한국노바티스의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML, Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia)치료제 셈블릭스(애시미닙)가 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 전국 주요 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다.

지난 6월 보험급여 목록에 등재된 만큼, 빠르게 처방 환경이 조성된 모습이다.

급여 적용 대상은 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI, Tyrosine kinase inhibitor)에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기의 필라델피아 염색체 양성인 18세 이상 만성골수성백혈병 환자다. 단 T315I 또는 V299L 변이가 없는 경우에 급여가 인정된다.

셈블릭스는 이전 이전 2가지 이상의 티로신키나아억제제(TKI, Tyrosine kinase inhibitor)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병치료제로 지난해 6월 국내 허가됐다.

만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환으로 진행 속도는 느리지만 치료하지 않을 경우 점차 진행되어 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이러한 경우 비장비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다.

현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 연구 결과에 따르면 2차 치료 환자군의 최대 70%가 2년 이내에 주요 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response)을 달성하지 못한 것으로 나타났다.

기존 TKI가 ATP 결합부위의 돌연변이로 인한 내성이 발생할 가능성이 있었던 반면, 셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로, STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적)억제제로도 불린다.

이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다.

한편 셈블릭스는 최소 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.

연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.