[데일리팜=손형민 기자] 제넥신이 개발 중인 신성 빈혈 신약후보물질 에페사가 임상에서 유효성이 확인됐다. 제넥신은 지속형 제제를 무기로 과포화된 빈혈 치료제 시장에서 경쟁력을 확인하겠다는 계획이다.

28일 금융감독원에 따르면 제넥신은 신성 빈혈 신약후보물질 에페사(후보물질명 GX-E4)가 임상3상에서 1차 평가변수를 충족했다고 지난 22일 공시했다.

에페사는 제넥신의 플랫폼기술 hyFc를 활용해 에리스로포이에틴(EPO)의 체내 반감기를 늘린 지속형 제제다. 빈혈은 신장 기능 저하로 인해 EPO 생성이 감소하고 그에 따라 적혈구 생산이 감소되면서 발생한다. 이에 대다수 빈혈치료제들은 EPO를 활성화 하는 기전을 갖고 있다.


제넥신은 에페사를 2~3일에 한번 주사해야 하는 1세대 빈혈 치료제 대비 2~4주 1회 투여가 가능한 3세대 지속형 제품으로 개발 중이다. 제넥신은 투약편의성과 함께 비용 감소 효과를 노리고 있다.

임상에서 에페사는 3세대 빈혈 치료제인 로슈 미쎄라 대비 비열등성이 확인됐다.

제넥신은 지난 2020년 3월부터 파트너사인 인도네시아의 KG Bio를 통해 한국, 인도네시아, 대만, 호주, 말레이시아, 필리핀, 태국 등 총 7개국에서 비투석 만성신장질환 빈혈 환자를 대상으로 임상3상을 진행했다.

임상에는 적혈구생성촉진제(ESA) 주사제 투여 경험이 없거나 최소 12주간 ESA를 투여 받지 않은 비투석 신장질환 환자 391명이 포함됐다. 1차 평가변수는 평가 종료 시점의 혈색소 반응률이었다.

임상 결과, 에페사의 반응률은 78.6%을 기록하며 미쎄라 69.3%보다 높은 수치를 올렸다. 이를 통해 제넥신은 에페사가 미쎄라 대비 비열등성을 입증했다고 평가했다.

제넥신은 임상 결과를 토대로 비투석 만성신장질환 빈혈 치료제로 국내 허가를 준비한다는 계획이다. 이와 함께 제넥신은 투석 만성신장질환 빈혈 치료에서도 에페사의 효능과 안전성을 확인한다. 지난달 식품의약품안전처는 제넥신이 제출한 임상3상시험계획(IND)을 승인했다.

지속형 ESA 주사제, 허가 성사되면 시장성은 충분

에페사가 국내 허가되면 기존 1~3세대 ESA 주사제와 경쟁구도를 형성할 것으로 분석된다. 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 전체 ESA 주사제의 시장 규모는 900억원으로 1~3세대 주사제들이 각기 고른 매출 분포를 보이고 있다.

ESA 주사제는 1세대 에포에틴 알파, 2세대 다베포에틴 알파, 3세대 메톡시폴리에칠렌 글리콜-에포에틴 베타 등으로 구분된다.

1세대 ESA 주사제에서는 LG화학의 에스포젠이 가장 높은 매출을 기록하고 있다. 에스포젠은 지난해 140억원 매출을 올렸다.


2세대 쿄와기린 네스프는 214억원, 3세대인 로슈 미쎄라는 지난해 매출 197억원을 올렸다. 각 세대 대표 품목 매출만 합해도 550억원이다.

특히 주요 빈혈 치료 경구제가 아직 급여권에 진입하지 못하고 있어 당분간은 ESA 주사제가 활약할 가능성이 높다는 분석이다. 이에 지속형 주사제인 에페사가 투약편의성을 확보한 만큼 경쟁력은 충분하다는 평가다.

한 제약업계 관계자는 "기존 ESA 주사제 대비 투약편의성을 확보한 경구제가 등장했지만 보험급여가 성사되지 않고 있다. 이에 ESA 주사제가 기존 시장서 당분간 지속 활약할 것으로 보인다"며 "다른 질환에서도 추후 등장한 장기 지속형 주사제가 기존 치료제 매출을 잠식하는 경우가 발생하고 있다. 에페사가 허가 된다면 ESA 주사제 시장의 매출을 끌어올 가능성이 있다"고 전했다.