[데일리팜=손형민 기자] 혈우병 신약개발에서 제약업계의 가시적인 성과가 도출되고 있다.

최근 화이자의 원샷 혈우병 치료제 베크베즈가 승인됐으며 사노피의 알투비오는 소아 환자에게서도 추가 효과를 입증했다. 노보노디스크는 새로운 혈우병 치료제 임상3상서 유효성을 입증해 연내 허가 신청을 계획 중이다. 국내서는 티움바이오가 글로벌 임상에 진입했다.

16일 관련 업계에 따르면 최근 미국 식품의약국(FDA)은 베크베즈를 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 이번 허가로 베크베즈는 CSL베링의 헴제닉스에 이어 두번째 혈우병 유전자치료제로 등극했다.

혈우병은 혈액응고인자 결핍에 따라 발생하는 유전성 질환이다. 결핍된 혈액응고인자에 따라 A형 혈우병(8인자), B형 혈우병(9인자) 구분된다. B형은 혈우병 환자 중 20%에서 발병하는 것으로 알려져 있다.

B형 혈우병 환자는 일주일에 한 번 정맥주사를 투입하는 방식으로 혈액응고인자를 보충하는 치료를 받아야 한다. 베크베즈는 한 번의 주입으로 혈액응고인자를 스스로 만들어내게 할 수 있다는 장점이 있다.

허가승인 근거가 된 임상 3상 BENEGENE-2 결과를 살펴보면 베크베즈 투여군의 60%는 출혈이 없어졌지만 9인자 예방요법을 받은 환자 중 출혈이 없어진 비율은 29%에 그쳤다.

화이자는 베크베즈의 투여 비용을 헴제닉스와 동일한 350만달러(약 48억원)로 책정했다. 이 회사는 베크베즈를 2분기 내 시장에 출시하겠다는 계획이다.

알투비오는 소아 대상 환자에서 효과를 입증하며 보폭을 확대 중이다. 알투비오는 사노피가 개발한 A형 혈우병 신약으로 지난해 3월 FDA 허가를 획득한 바 있다.

알투비오는 임상3상 XTEND-1 연구에서 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률을 77% 감소시켰다.

알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하는 것으로 알려졌다.

사노피는 국내 허가 신청을 준비 중에 있다. 식품의약품안전처는 지난 3일 이 약을 희귀의약품으로 지정하기도 했다.

노보노디스크도 허가 준비…국내선 티움바이오 임상1상 진입


노보노디스크 역시 혈우병 신약 허가를 준비 중이다. 이 회사는 13일 임상3상 FRONTIER 2 연구의 긍정적인 탑라인 결과를 공개했다.

임상은 A형 혈우병 환자를 대상으로 주 신약후보물질 Mim8과 혈액응고인자 예방요법을 진행한 대조군과의 효능, 안전성을 평가했다. Mim8은 주 1회 혹은 월 1회 투여했다.

임상 결과, Mim8은 이전 치료 여부와 상관없이 효과를 나타냈다. 자세히 살펴보면 이전에 예방 치료를 받은 적이 없는 환자의 경우 Mim8 주 1회 투여군 97%, 월 1회 투여군에서 99% 출혈 감소 효과를 보였다.

이전에 응고 인자 예방요법을 받은 환자에서 Mim8 주 1회 투여군의 출혈 감소율은 48%, 월 1회 투여군은 43%를 나타냈다.

안전성 측면에서 Mim8은 이전 임상시험과 마찬가지로 안전하고 양호한 내약성을 보였다. 사망이나 혈전색전증 사건은 보고되지 않았다.

노보노디스크는 올해 말까지 규제 당국에 Mim8의 승인을 신청하는 것을 목표하고 있다.

글로벌 제약사뿐만 아니라 국내 제약사도 혈우병 치료제 개발에 뛰어들었다.

티움바이오는 이달 혈우병 신약후보물질 TU7710의 임상1상 탑라인을 발표할 계획이다. 현재 유럽 8개국에서 임상을 진행 중이다.

TU7710은 혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 융합해 기존 치료제보다 반감기를 최대 6~7배 늘린 장기 지속형 신약이다. 혈우병 환자의 투약 빈도를 줄일 수 있다.

티움바이오는 노보노디스크의 노보세븐 대비 낮은 면역원성과 긴 반감기를 확보한 것으로 알려졌다.