[데일리팜=손형민 기자] 한국노바티스는 20일 siRNA 치료제 '렉비오(인클리시란나트륨)'가 원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형) 및 혼합형 이상지질혈증을 가진 환자에서 식이요법에 대한 보조요법으로 국내 허가를 받았다고 밝혔다.

렉비오는 국내에서 처음 허가 받은 계열 내 최초(First-in-class) siRNA 제제다. 체내에 자연적으로 존재하는 siRNA를 활용, LDL-콜레스테롤을 높이는 PCSK9 단백질 생성 억제해 혈액내 LDL-C를 감소시킨다. 의료진이 연 2회 직접 주사하므로, 자가 주사의 두려움과 불편함이 적다.

이번 국내 허가는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 ASCVD와 동등한 위험성이 있거나 이형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 진단받은 환자를 대상으로 한 렉비오의 임상 3상인 ORION-9, ORION-10, ORION-11을 기반으로 이뤄졌다.

ORION-9, ORION-10, ORION-11 임상은 렉비오의 유효성 및 안전성을 평가한 이중맹검, 무작위, 위약 대조 임상이다.

연구 510일차 시점에 렉비오 투여군의 LDL-C는 위약군 대비 각각 47.9%, 52.3%, 49.9% 감소했다. 세 임상 모두에서 렉비오 투여군과 위약군의 안전성 프로파일은 유의미한 차이를 보이지 않았다.

한국인이 24% 포함된 아시아 환자 대상 임상 ORION-18에서도 연구 330일차에 렉비오 투여군은 위약군 대비 57.17%의 LDL-C 감소효과를 보였다.

또 렉비오는 임상에서 최대 6.8년 동안 렉비오를 투여 받은 환자를 대상으로 효과적인 LDL-C 감소와 양호한 장기 안전성 프로파일을 보였다.

ORION-8은 ASCVD 및 ASCVD 동등 위험성이 있는 환자 또는 HeFH 환자 등을 대상으로 진행한 임상 2상(ORION-3), 임상 3상(ORION-9, ORION-10, ORION-11)의 다기관 연장 연구다.

이 연구에 참여한 렉비오 투여군의 78.4%가 목표 LDL-C 수치를 달성했으며(95% CI: 76.8, 80.0), 평균적으로 49.4%의 LDL-C 감소 효과를 보였다. 새로운 안전성 프로파일은 관찰되지 않았다.

조연진 한국노바티스 전무는 "렉비오는 CV 계열에서 전례없는 siRNA 제제로서 연 2회 투여로 LDL-C를 효과적으로 관리할 수 있는 새로운 패러다임을 제시한다. 추가 LDL-C 관리가 필요한 ASCVD 환자의 약 75%가 목표 LDL-C 수치에 도달하지 못하는 상황에서, 현실적으로 LDL-C를 꾸준히 관리하는 것에 어려움을 겪는 환자들에게 렉비오가 혁신적인 대안이 될 것"이라고 말했다.