[데일리팜=김지은 기자] 약학정보원(원장 유상준)은 오늘(23일) 온라인 학술정보지 팜리뷰에서 희귀 질환인 폐색성 비대성 심근병증(HCM) 최신 치료 가이드라인과 관련 치료제 등을 조망했다고 밝혔다.

약정원은 특히 이번 글에서 최근 폐색성 비대성 심근병증 치료제로 주목 받는 신약 마바캄텐(mavacamten)에 대한 정보를 제공했다. 마바캄텐은 심근 수축 단백질인 미오신을 표적으로 작용하는 새로운 기전의 치료제로 기존 치료에 반응하지 않는 oHCM환자에 권고되고 있다는 것이 약정원 설명이다.

약정원은 폐색성 심근병증은 좌심실 중격 비대 및 좌심실 유출로 폐쇄를 특징으로 하는 비대성 심근병증의 한 형태로, 심근의 이완 기능 감소에 따라 호흡곤란, 심계항진, 흉통과 같은 심부전 증상과 심실 빈맥이나 심실세동으로 인한 급사를 야기할 수 있는 희귀질환이라고 설명했다.

대부분 유전적 원인에 의해 발병하며 심초음파나 심장 자기공명영상 촬영을 통해 진단이 가능하다.

약정원에 따르면 기존에는 β-차단제(beta-blocker)가 좌심실 유출로 폐쇄를 동반한 비대성 심근병의 1차 치료제로 사용됐지만 최근 가이드라인에서는 마바캄텐이 기존 치료에 불응하는 oHCM 환자에 권고 약제로 포함됐다.

해당 질환에 사용되는 마바캄텐은 폐색성 비대성 심근병증에 허가받은 유일한 치료제로, 희귀의약품으로도 지정돼 있으며 심장 미오신을 선택적으로 억제해 미오신-액틴 가교를 감소시키는 선택적 심근 억제제이다.

치료 결정과 용량 조절은 좌심실 박출률(LVEF), 좌심실 유출로 기울기(LVOT gradient) 검사 결과를 기반으로 이뤄져야 하고, 특정 CYP효소 저해제나 유도제와의 병용은 금기이다.

또 LVEF를 감소시키고 수축기 기능 장애로 인한 심부전을 유발하거나 심실 기능을 차단할 수 있는 만큼 주기적으로 모니터링을 하는 등 주의가 필요하고 투여 후 어지러움이 발생할 수 있어 운전이나 기계 사용 시 주의해야 하는 약물이다.

이번 글은 가톨릭대학교 서울성모병원 약제부 정다솜 약사 기고이며, 팜리뷰의 더 자세한 내용은 약정원 홈페이지(https://www.health.kr/researchInfo/pharmreview.asp) 또는 약국 서비스 플랫폼(PharmIT3000, PM+20)에서 확인할 수 있다.