[데일리팜=노병철 기자] 한독의 파브리병치료제 갈라폴드(미갈라스타트)의 보험급여 기준이 이달 1일부터 1차 치료제로 확대된다.

기존에 갈라폴드는 정맥주입요법인 효소대체요법(ERT)를 12개월 이상 투약한 만 16세 이상 환자에서 보험급여 적용이 가능했다. 이번 급여 확대를 통해 갈라폴드는 효소대체요법 12개월 선행 없이 1차 치료제로 처방 가능하게 되었다. 이와 더불어, 허가사항과 동일하게 만 12세 이상 환자(몸무게 45kg이상)부터 보험급여를 적용 받게 된다.

갈라폴드는 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제로 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급하고 있다. 현재 미국, 영국, 호주, 일본, 유럽 등 45개국에서 사용되고 있으며 한국에서는 2017년 품목 허가를 받고 2019년 보험급여가 적용됐다.

평균적으로 2주일에 한 번씩 병원에 방문해서 수시간 정맥 주사를 맞아야 하는 효소대체요법과 달리, 갈라폴드는 이틀에 한 알씩 환자가 스스로 복용하는 경구용 치료제이다. 이를 통해 파브리병 환자의 투약에 대한 편의성과 삶의 질을 향상시킬 수 있다.

갈라폴드는 30개월 장기 임상을 통해 순응변이 유전자를 가진 파브리병 환자에서 효소대체요법을 갈라폴드로 변경 시 신장 기능 유지 및 심장질량지수 감소에 대한 지속적이고 장기적인 안전성 프로파일을 확인했다. 또, 스위칭군에서 심장 이상반응은 효소대체요법 시 20%였으나, 갈라폴드 변경 후에는 이상반응 발현률이 7%로 감소했다.

갈라폴드는 효소대체요법에서 전환한 환자뿐 만 아니라 치료 경험이 없는 환자에서도 효능효과 및 안전성을 입증했다. 치료 경험이 없거나 6개월 동안 효소대체요법 치료를 받지 않은 순응변이 파브리병 환자 대상으로 24개월동안 진행한 갈라폴드 임상 3상 FACET 연구 결과에서 심장질량지수가 baseline 대비 유의하게 감소되었으며 좌심실비대가 있는 환자에서 보다 크게 감소되었다. (전체: -7.7±3.7 g/m2, 좌심실비대 동반 환자 -18.6±8.3 g/m2)

또한, 장기 리얼월드 환자등록연구 followMe 연구를 통해서 갈라폴드 평균 3.9년 투약 기간 동안 신기능을 안정적으로 유지시켰고 파브리병 관련 임상 사건은 80% 이상 환자에서 발생하지 않아 신장 보존 및 다장기 효과를 입증했다.

최근에는 소아청소년 환자 대상 ASPIRE 연구 결과가 국제 학술지 ‘Molecular Genetics and Metabolism’ 5월호에 게재됐다. ASPIRE 연구 결과, 갈라폴드로 치료를 받은 소아청소년 환자 전반에서 신장 및 심장 관련 지표, 혈장 lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지됐으며 통증 및 위장 증상, 삶의 질이 개선된 것으로 나타났다. 이와 더불어, 안전성 평가에서 새로운 이상 반응이나 예기치 못한 안전성 문제가 관찰되지 않았다.