[데일리팜=어윤호 기자] 희귀신장병 후보물질 '입타코판(Iptacopan)'의 사용화 가능성이 높아지고 있다.

노바티스는 최근 자사의 신약 후보 물질 입타코판이 희귀신장병인 C3사구체병증 환자를 대상으로 한 2상 연구에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 해당 연구결과는 미국신장학회(American Society of Nephrology) 2021 연례 회의에서 발표됐다.

연구 결과, 희귀신장병 C3사구체병증 환자에서 통계적으로나 임상적으로 유의한 단백뇨 감소가 확인됐다. 또한 신장 이식 후 재발한 환자 군에서 통계적으로 유의한 C3 단백질 침착 감소를 보였다.

오픈라벨로 진행된 2상 연구의 최종 분석에 따르면 해당 연구에는 희귀신장병 C3사구체병증이 있으나 신장 이식을 받지 않은 환자 군과 신장 이식 후 희귀신장병 C3사구체병증이 회복된 환자 군을 분석했다.

두 코호트 모두 12주에 걸쳐 대안적 보완 경로 활동의 저해가 강력하게 유지됐고 혈청 C3 수치가 정상화된 것으로 나타났다. 또한 두 코호트 종합 분석 결과 치료 12주 이후 eGFR로 평가한 신장 기능이 안정적으로 유지됐다.

연구에 참여한 영국 국립신장보완치료센터 신장전문의 에드윈 웡 박사는 "단백뇨는 신장질환 진행의 주요 위험 예측인자이고 C3 단백질 침착은 궁극적으로 염증 및 신장 손상을 유발하기 때문에 C3 사구체 병증 환자에게 중요하다. 이번 학회에서 발표된 데이터는 C3 사구체 병증 환자와 신장 이식 후 회복된 환자에서 새로운 치료옵션의 잠재력에 대한 정보를 제공한다"고 설명했다.

입타코판은 우수한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였고, 약물과 관련된 것으로 의심되는 심각한 이상반응은 나타나지 않았다.

한편 C3사구체병증에 대해서는 현재 승인된 치료법이 존재하지 않는다. 입타코판은 발작성 야간 혈색뇨 치료에 있어 미국 식품의약국(FDA) 신속 승인 대상으로 지정 받은 바 있으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 IgA신증 치료제로 희귀의약품 지정을 승인 받았다.