[데일리팜=황병우 기자] 최초의 경구용 D인자 저해제 보이데야(다니코판)가 국내 허가를 받으며 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(이하 PNH) 질환에 새 옵션이 등장했다.


보이데야는 한국아스트라제네카의 PNH 치료제로 지난달 28일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 허가받았다.

보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로 이번 식약처 허가를 통해 기존에 C5 억제제(라불리주맙 또는 에쿨리주맙)를 투여 중인 PNH 환자에서 혈관외용혈 증상이나 징후가 있는 경우, 라불리주맙(제품명 울토미리스) 혹은 에쿨리주맙(제품명 솔리리스)에 부가 요법으로 사용할 수 있다.

PNH는 유전자 돌연변이에 의해 나타나는 희귀질환으로 용혈 및 혈전증으로 인해 빈혈, 피로, 헤모글로빈뇨 등이 나타나며 사망에 이를 수 있다.

치료는 혈관 내 용혈과 혈전증을 감소시킬 수 있는 C5 억제제인 라불리주맙 또는 에쿨리주맙을 통해 이뤄진다. 다만 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적되면 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다.

식약처 허가는 3상 임상 연구인 ALPHA를 기반으로 이뤄졌다. 연구는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙 치료를 시행한 성인 PNH 환자 중 유의미한 혈관 외 용혈 (haemoglobin ≤9.5 g/dL; absolute reticulocyte count ≥120 × 10⁹/L)이 발생한 환자를 대상으로 보이데야 추가 요법의 우월성을 확인했다.

연구 결과 보이데야는 1, 2차 평가변수를 모두 충족했다. 1차 평가변수인 베이스라인 대비 12주 차 헤모글로빈 농도 변화에서 보이데야는 2.94g/dL, 위약은 0·50g/dL로 나타났다.

또 보이데야와 위약 간의 LSM 차이는 2.44g/dL(95% CI 1.69~3.20; p<0.0001)였다. 아울러 보이데야와 위약 간의 평균 헤모글로빈 농도 차이는 치료 1주 차부터 나타났다.

이 밖에도 보이데야는 수혈 없이 12주 차 헤모글로빈이 2g/dL 이상 증가한 환자의 비율이 60%(42명 중 25명)에 달했지만, 위약은 0명에 그쳤다.

김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 "ALPHA 연구는 이종욱 한양대병원 혈액종양내과 교수가 제1 저자로 참여하는 등 국내 의료진의 기여로 탄생한 치료제"라며 "혈관 외 용혈로 삶의 질이 낮아진 PNH 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있게 되어 기쁘다"고 말했다.