[데일리팜=김진구 기자] ”혈우병 환자가 원하는 건 보통의 사람들처럼 일상생활을 하는 것입니다. 헴리브라(에미시주맙)는 장기간 추적 관찰에서 출혈 예방효과와 안전성이 확인됐습니다. 이뿐 아니라 고강도 운동에도 확실한 출혈 예방효과를 보여 환자가 일상생활을 하는 데 큰 도움을 줍니다.“

스티븐 파이프(Steven Pipe) 미국 미시간대학병원 소아혈액종양학과 교수는 지난 9일 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 개최된 ‘HAVEN 심포지엄’에 참석해 이같이 말했다. 그는 혈우병A 환자를 대상으로 한 헴리브라의 장기간 투여 결과를 발표하기 위해 한국을 찾았다.

그는 ‘HAVEN3’와 ‘HAVEN4’라는 이름의 임상시험을 주도했다. HAVEN3는 151명의 혈우병A 환자를 대상으로 에미시주맙 1.5mg/kg을 매주 투여하거나, 3mg/kg을 2주에 한 번 투여하는 연구다. HAVEN4는 40명의 혈우병A 환자에게 에미시주맙 6mg을 4주에 한 번 투여하는 내용의 연구다.

환자 191명을 5년간 추적 관찰한 결과, 연간 출혈빈도(ABR, Annual Bleed Rate)은 초기 치료기간(1~24주) 동안 2.0회로 관찰됐다. 장기 치료 시점(217~240주)엔 연간 출혈빈도가 0.8회로 감소했다.

혈우병A 환자에게 흔히 발생하는 ‘관절 출혈’도 장기 추적관찰에서 감소한 것으로 나타났다. 217~240주 시점의 연평균 관절 출혈빈도(AJBR, Annual Joint Bleed Rate)는 0.9회로 확인됐다.

헴리브라 투약 과정에서 단 한 차례도 출혈을 경험하지 않은 환자의 비율은 1~24주차 62.2%에서 217~240주차 78.8%로 증가했다.

5년간 치료를 중단한 환자는 1명이었다. 경증 이상반응에 의한 사례였으며, 약제 연관성은 없는 것으로 나타났다. 출혈 조절이 불충분한 사례는 12명이었으며, 이들은 매주 3mg/kg으로 용량을 늘려 치료를 지속했다.

파이프 교수는 다양한 스포츠·신체활동에서 헴리브라의 출혈 예방 효과에 주목했다. 건강한 일반인과 마찬가지로 고강도 신체활동을 하더라도 출혈에 대한 우려가 거의 없다는 게 그의 설명이다.

실제 장기간 추척관찰 결과에서도 스포츠·신체 활동 시 연간 출혈빈도(ABR)가 0.91로 낮게 유지된 것으로 나타났다.

파이프 교수는 ”혈우병 환자가 가장 원하는 건 ‘제로 블리딩(Zero Bleeding)’이다. 일상생활에서 출혈이 전혀 없길 바란다. 특히 격렬한 운동을 비롯한 고강도 신체활동에도 출혈 우려 없이 일상생활을 하고 싶어 한다“고 말했다.

이어 ”이때 헴리브라는 예방요법으로 장기간 효과를 나타낸다“며 ”우리 병원을 예로 들면 어렸을 때 혈우병을 진단받은 환자의 80%는 헴리브라를 투여 중이며, 높은 강도의 운동에도 확실한 출혈 예방 효과를 보인다“고 강조했다.

기존 치료제보다 응고인자 농도가 높은 수준으로 오래 유지된다는 점도 환자의 삶의 질 개선에 기여한다고 설명했다.

파이프 교수는 ”기존 약물로 치료받을 땐 하루 중 농도 조절이 일정하게 되지 않았기 때문에 격렬한 운동을 앞두고 약물을 추가로 투여해야 하는 등 불편이 따랐다“며 ”반면 헴리브라는 농도가 일정하게 유지되기 때문에 이러한 불편 없이 일상생활이 가능하다“고 말했다.

파이프 교수는 영유아를 대상으로 한 헴리브라의 장기 투여 효과로 연구를 확대한다는 계획이다. 그는 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 헴리브라 예방요법을 통한 관절 손상 예방 효과 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다.

파이프 교수는 “현재까지 결과를 보면 헴리브라를 투약한 영유아에서도 낮은 연간 출혈빈도가 관찰된다. 출혈이 발생하더라도 보통의 영유아와 비슷한 수준의 외상성 출혈 양상”이라며 “향후 장기적으로도 높은 출혈 예방 효과가 기대된다”고 말했다.