한국노바티스(대표 에릭 반 오펜스)의 골수섬유증치료제 '#자카비(룩소리티닙)'가 지난달 21일 식약청 승인을 받았다.

자카비는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로서 골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 표적해 작용한다.

국내에서는 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유화증, 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자의 치료제로 승인 받았다. 치료 시작 전 환자의 혈소판수치에 따라 15mg 또는 20mg을 1일2회로 초회 복용량을 조절한다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 굳어지는(섬유화) 질환으로 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협한다.

예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 연구들에 의하면 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5.7년에 불과하다.

원종호 순천향대학교병원 혈액종양내과 교수는 "지금까지 골수섬유증 치료제가 없었는데 이번JAK 표적치료제 자카비의 국내 승인이 골수섬유증 환자의 치료와 삶의 질 회복에 많은 도움을 줄 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한편 자카비는 유럽연합 및 미국에서 원발성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 성인 환자의 증상과 질환 관련 비장비대증 치료제로 1일 2회 복용하도록 승인됐으며 진료상 필수의약품으로 지정 된 바 있다.