LDL 콜레스테롤을 낮추기 위한 PCSK9 저해제 계열 약물의 개발 경쟁이 뜨겁다.

새 콜레스테롤 치료제 개발에 가장 앞서 있는 제약사는 사노피와 리제네론이며 뒤이어 암젠, 화이자 등도 개발에 박차를 가하고 있다.

현재 콜레스테롤 치료제 시장은 스타틴 계열 약물이 주를 이루고 있다. 스타틴은 안전한 약물이지만 모든 환자들에 효과적이지 않으며 내약성이 없는 환자들도 있다.

또 LDL 수치가 400mg/dL 이상인 유전자 이상 환자들의 경우 스타틴이 충분한 효과를 보이지 못한다. PCSK9 저해제 약물은 이런 환자들에게 치료 대안이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

PCSK9 유전자는 LDL 수용체를 파괴하는 단백질을 만든다. 이럴 경우 혈액에서 LDL을 제거하는 기능이 낮아져 LDL 콜레스테롤 수치를 높이는 결과를 가져온다.

사노피와 리제네론이 공동 개발 중인 PCSK9 저해제는 REGN727(alirocumab)로 3상 임상 시험 7건 중 일부가 금년 말 시작될 예정이다. 약물은 펜형태로 2주마다 1회 투여하는 형태로 제조된다.

암젠이 개발 중인 약물은 AMG145로 현재 3상 임상 시험 대상자를 모집 중이다. AMG145는 2주에 1회뿐만 아니라 한 달에 한번 투여하는 제제도 개발 중이다. 그러나 분석가들은 일부 결과에서 한달에 한번 투여하는 제제의 경우 유효성이 약간 감소하는 결과를 보였다고 말했다.

또 화이자의 실험약물인 RN316(PF-04950615)의 2상 임상 시험 결과가 수개월내에 공개될 전망이다. 이번 임상 시험은 피하주사형 제제에 대한 것이다.

RN316의 2상 임상 시험은 스타틴 치료를 받은 356명의 환자를 대상으로 2주마다 50, 100과 150mg 그리고 4주마다 200과 300mg 약물을 투여했다.

화이자의 약물은 정맥 주사 형태로는 LDL 콜레스테롤을 낮추는데 높은 효과를 보인 바 있다.

분석가들은 여러 제약사들이 노력하고 있지만 PCSK9 약물의 개발 성공 여부는 아직 확실하지 않은 상태라고 평가했다.