식품의약품안전처가 희귀약(Orphan Drug)과 신약(New Drug) 지위를 동시에 부여하는 방안을 추진하기로 했다.

연내 '희귀의약품 허가 특별법' 제정을 추진 중인 식약처가 사실상 '희귀신약(Orphan New Drug)'이라는 개념을 새롭게 만들기로 한 것이다.

15일 식약처에 따르면 희귀약 지정 치료제는 향후 제약사 요청에 따라 신약으로도 지정할 경우에도 희귀약 목록에서 삭제한 후 신약으로 전환시키는 것이 아닌, 희귀약과 신약 품목허가를 모두 주는 방향으로 운영될 전망이다.

지금까지는 심사자료 면제·간소화로 신속허가된 희귀약이 미제출 자료를 모두 낸 뒤 신약으로 지정받으려면 희귀약에서 빠지면서(지정 해제) 신약으로 전환되는 게 일반적이었다.

이처럼 의약품을 희귀약과 신약으로 나누어 지정(허가)하는 이유는 희귀약으로 지정되면 심사자료가 불충분하더라도 일부 면제를 통해 신속 시판허가되는 이점이 있었기 때문이다.

대신 희귀약으로 지정되면 지적재산권 보호개념인 '재심사기간'이 부여되지 않았다.

구체적으로는 국내 임상을 따로 진행한 희귀약에 대해서는 재심사기간을 부여중이나 외자사가 글로벌 임상 후 수입판매중인 품목이 많고 국내 희귀환자 만으로 임상에 필요한 환자 수를 모집하기란 사실상 불가능해 희귀약 재심사는 부여되지 않는다고 봐야한다는 게 식약처와 제약계 중론이다.

반면 신약은 재심사기간 6년을 부여하고 있어서 그때까지는 경쟁 제약사들이 제네릭을 만들고 싶어도 식약처가 신청을 받아들이지 않고 있다.

재심사기간이 중요한 이유는 의약품의 시판 후 안전성·유효성 평가를 위해 허가일로 부터 4년(자료제출의약품 등) 또는 6년(신약) 후 약효 심사를 한번 더 거치는 이 기간 내에는 해당 약의 제네릭을 개발·허가받을 수 없어 사실상 신약의 '제네릭 시장방어 기간'으로 평가되기 때문이다.

따라서 제약사들은 희귀약 지정제도로 자사 의약품의 허가 시점을 앞당긴 뒤, 미제출 심사자료를 모두 내고 신약으로 전환해 재심사기간(제네릭 진입금지)을 부여받는 시장 보호 전략을 세우는 경우가 많았다.

하지만 희귀약 목록에서 삭제(지정해제)된 뒤 신약으로 전환되면 훗날 재심사기간 만료 후 제네릭 진입 시 '약가 보전' 혜택을 받지 못하게 돼 제약사들은 고민이 깊었다.

현재 약가제도는 오리지널 신약의 제네릭 등재 시, 신약 가격의 30%를 인하한다. 그 이듬해에는 약가를 한번 더 깎아 53.55%까지 낮춘다.

하지만 희귀약은 약가인하 제도의 영향을 받지 않는 예외 품목에 해당돼 오리지널 제약사들은 제네릭이 출시되더라도 약가가 떨어지는 부담을 회피할 수 있다.

결국 희귀약 지정으로 자사 오리지널약을 신속 허가받은 제약사들은 추후 추가자료 제출로 신약 전환되더라도 과거 희귀약 지위를 동시에 부여받게 해달라는 요청을 하게된 것.

실제 GSK의 폐동맥고혈압제 브리볼리스(성분명 암브리센탄)는 희귀약으로 허가받았으나, 추후 신약으로 품목허가를 변경하면서 희귀약에서 빠진 상태다. 때문에 제네릭 등재에 따른 약가 인하를 우려한 제약사가 다시 해당 품목을 희귀약 지정할 수 없는지를 식약처에 문의하는 등 해프닝이 있기도 했다는 전언이다.

식약처는 이같은 불합리를 개선하고 희귀의약품의 국내외 출시 비중·희귀약 환자 중요도가 높아지는 제약 환경을 고려해 앞으로는 희귀약과 신약 지위를 동시에 부여하기로 했다. 특히 희귀약 허가지원 특별법 제정 추진과 발맞춰 의약품 품목지정 분류기준을 보다 명확히 한다는 방침이다.

이로써 앞으로는 제약사들의 희귀약 지정으로 신속 허가를 받은 이후라도 미제출 자료를 모두 제출하면 신약으로도 인정받는 희귀신약 케이스가 다수 발생 할 전망이다.

한편 식약처는 희귀약 지정 고시 등 개정을 통해 현재 국내 임상을 진행한 희귀약에게만 부여중인 재심사기간 4년 또는 6년을 폐지하고 국내 임상 여부와 상관없이 모든 희귀약에 10년의 재심사기간을 부여할 계획이다.

이렇게 되면 자연스레 희귀약 지정 품목에 대한 PMS(시판 후 재심사) 기간인 10년동안에는 제네릭 경쟁품목의 개발도 금지된다.