신장암 표적치료제 카보잔티닙이 허가신청서 접수 전 희귀의약품 지정 절차부터 밟은 것으로 확인돼 배경에 관심이 모아지고 있다.

카보잔티닙 개발사는 희귀약 지정에 필요한 정부 고시 개정 절차가 오래걸리는 점을 감안해, 허가신청에 앞서 희귀약 지위부터 획득한 것으로 알려졌다.

19일 식품의약품안전처 관계자는 데일리팜과 만나 "카보잔티닙은 아직 허가접수되지 않았다. 다만 희귀약 지정을 별도 신청해 타당성 검토 후 민원처리했다"고 설명했다.

미국 바이오제약사 엑셀릭시스의 신장세포암 표적항암제 카보잔티닙(제품명 카보메틱스)은 지난 6일 식약처로부터 희귀약으로 추가 지정됐다.

일반적으로 제약사는 식약처에 시판허가 신청서를 제출한 뒤 절차에 따라 희귀약 지정 민원을 제기하는 경우가 대부분이다.

희귀약으로 지정되면 임상2상 결과만으로 시판허가를 획득한 뒤 3상 데이터를 추후 제출하는 '조건부 신속허가' 혜택을 볼 수 있다.

카보잔티닙도 국내 신속 시판허가 획득을 위해 희귀약 지정절차를 받았다.

그렇다면 허가신청서도 내기 전부터 희귀약 지정 민원을 제기한 이유는 뭘까.

희귀약 지위를 획득하는데 걸리는 시간이 짧지 않기 때문이다. 국내 희귀약 지정을 받으려면 식약처에 희귀약 신청 민원을 제기해 타당성을 인정받아야 한다.

이때 제출되는 자료는 기존 치료제 대비 약효 안전성과 유효성, 질환 희귀성을 인정받기 위한 국내외 환자수(유병률), 대체약 부재 데이터 등이다.

식약처는 해당 자료를 면밀히 검토한 뒤 희귀약 지정 타당성이 인정되면 '희귀약 지정규정 일부개정고시'를 행정예고 한다.

이후 약 3주~1달여 간 의견조회를 거쳐 최종 희귀약 지정 개정고시를 확정 공표한다. 즉 희귀약 지위를 인정받는데만 수 개월 이상 시간이 소요되는 셈이다.

때문에 일부 제약사들은 허가신청서 접수에 앞서 희귀약 지위 민원부터 신청하는 경우도 있다는 게 식약처 설명이다.

식약처 관계자는 "한 의약품의 허가신청 민원과 희귀약 지정 민원은 별도로 운영된다"며 "허가신청은 의약품 시판허가를 위한 임상 등 데이터를 심사하는 업무이고, 희귀약 지정은 그 약이 희귀약으로 인정할 수 있는지를 검토하는 민원"이라고 말했다.

이 관계자는 "특히 희귀약으로 지정되려면 고시가 개정돼야 하는데, 이때 법적 절차에 따라야 하기 때문에 일정부분 시간이 소요된다"며 "제약사별 시판허가 일정에 따라 희귀지정을 먼저 받고 허가신청을 접수하는 경우가 생기는 이유"라고 덧붙였다.