초고가약 '#솔리리스(에쿨리주맙)'가 유럽을 넘어 미국 시장에서도 적응증 추가에 성공했다.

희귀질환 전문제약사인 #알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)는 미국식품의약국(FDA)이 전신 중증 #근무력증(gMG)을 앓고 있는 성인 환자 대상으로 솔리리스의 적응증을 추가승인했다고 지난 23일(현지시각) 밝혔다.

이번 적응증 확대는 지난 8월 유럽의약품청(EMA)의 허가를 받은지 2개월 만에 이뤄진 것이다. 이로써 솔리리스는 미국과 유럽, 주요 의약품 시장에서 비정형용혈성요독증후군(aHUS)과 발작성야간혈색소뇨증(PNH)에 이어 중증 근무력증까지 3가지 적응증을 확보하게 됐다.

RBC 캐피털 마켓 케넌 맥케이(Kennen MacKay) 애널리스트는 "최선의 시나리오"라고 평가하면서 목표주가를 161→166달러까지 상향조정한 것으로 확인된다. 덩달아 알렉시온 주가는 발표 직후 1.1% 오른 136.66달러를 기록했다.

이토록 증권가의 호평을 받을 수 있었던 건 기존 치료제에 반응하지 않은 환자에게 국한되지 않고, 특정 항체 보유 여부가 처방기준으로 인정된 것과 관련이 깊다. 유럽과 동일하게 FDA도 항콜린수용체(AChR) 항체 양성 소견을 보이는 불응성 전신 중증 근무력증 환자를 투여대상으로 인정하면서 처방규모가 상당히 넓어졌다.

허가근거로 제출된 REGAIN 3상임상과 진행 중인 연장연구에 따르면, 솔리리스는 면역억제제로 만족할만한 효과를 얻지 못한 채 보행이나 대화에 어려움을 겪거나 연하곤란, 호흡곤란 등의 증상을 호소하는 환자들에게서 유의한 증상개선 효과를 입증한 것으로 확인된다.

신경계 말단에서 일어나는 보체 연쇄반응을 선택적이고 효과적으로 저해함으로써 전신성 중증 근무력증을 일으키는 핵심원인을 표적으로 작용하는 기전 덕분이다.

맥케이는 적응증 확대를 계기로 미국 내 솔리리스 매출이 6억 6000만 달러~8억 7000만 달러로 상승하리란 전망을 내놨다. 중증 근무력증 환자들 중에서도 치료가 어려워 미충족수요가 높았던 5~10%에 집중해야 한다는 바램도 피력했다.

크레딧 스위스의 알레시아 영(Alethia Young) 애널리스트 역시 "다른 치료제에 반응하지 않은 환자로 제한할 경우 4000~5000명 규모지만 AChR 항체 보유를 기준으로 삼으면 5~7만명까지 처방층이 넓어진다"며 긍정적인 평가를 내린 것으로 파악된다.

알렉시온 파마슈티컬즈에서 연구개발을 총괄하는 존 오를로프(John Orloff) 부회장은 "보체생물학(complement biology)에 관한 심층적인 이해가 있었기에 솔리리스의 적응증 추가가 가능했다"며, "파괴적인 증상으로 고통받아온 AChR 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자들에게 새로운 치료제를 제공할 수 있게 됨을 기쁘게 생각한다"고 밝혔다.