극희귀질환치료제인 일라리스주(카나키누맙)가 결국 약평위의 관문을 넘지 못했다. 비용효과성 불분명으로 '비급여' 판정이 난 것이다.

건강보험심사평가원은 27일 열린 2017년 제13차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 평가 결과를 공개했다. 이번에는 10개 제약사 15개 품목이 안건으로 올랐다.

이날 급여 적정성 평가가 난 품목은 안국약품 루파핀정, 비엘엔에이치 에르위나제주, 악텔리온파마수티컬스코리아 업트라비정 등 3품목이다.

나머지 품목은 모두 급여 적정성을 받지 못했다. 한국다케다제약의 이달비정 20·40·80mg, 한국MSD 오가루트란주, 엘지화학 가니레버프리필드시린지주, 머크 세트로타이드주, 한국릴리 라트루보주10mg 등이 조건부 비급여 판정이 났다.

임상적 유용성은 있으나 신청 가격이 고가로 비급여로 평가된 것이다. 급여 적적성이 있다고 평가된 금액 이하를 제약사가 수용할 경우 급여 전환이 가능하다.

암젠코리아유한회사 키프롤리스주 30·60mg은 레날리도마이드와 덱사메타손 또는 덱사메타손과의 병용 시 급여 적정성이 있다고 판단되면서 재평가 대상에 올라 급여 판정을 받았다.

반면 한국노바티스 일라리스주는 비급여 판정이 났다. 이 약제는 올해 국정감사에서 약평위가 신속 심사하지 않고 있는 희귀질환치료제로 알려지면서 논란이 예상된다.

국정감사 당시 박인숙 의원은 루프스병 치료제 사례를 들면서 환자들은 절규하고 있는데 심사평가원은 몇년째 조사만 하고 있다고 지적했고, 윤종필 의원은 희귀질환의 특수성을 고려해 심사방법 개선해야 한다고 요구한 바 있다.

일라리스주는 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)과 전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 치료에 사용하도록 2015년 12월 국내 시판 허가됐지만, 한국노바티스는 현 약가제도 시스템에서는 등재가 어렵다고 보고 급여등재 절차를 밟지 않다가 환자 보호자들의 요청으로 올해 1월 신청서를 심평원에 제출했다.