녹십자가 약물 지속시간을 늘린 차세대 혈우병치료제 연구데이터를 공개하며 주 1회 투여 가능성을 확인했다.

녹십자(대표 허은철)는 지난 9일부터 12일(현지시간)까지 미국 애틀랜타에서 열린 제59회 미국 혈액학회(American Society of Hematology, 이하 ASH) 연례회의에서 목암생명과학연구소(소장 최승현)와 공동으로 개발중인 차세대 혈우병A형치료제 'MG1121'의 비임상 데이터를 발표했다고 18일 밝혔다.

연구 결과 MG1121은 비임상 시험에서 혈중 약물 농도가 절반이 되는 시간인 반감기가 기존 제품 대비 3배 이상 늘어난 것으로 나타났다. 녹십자는 "이틀 또는 사흘에 한 번 투약해야 했던 치료제 투약 빈도가 주 1회로 줄어들 수 있다는 것을 의미한다"고 설명했다.

혈우병은 혈액응고인자의 선천적 결핍에 따른 출혈성 질환이다. 치료 또는 출혈예방을 위해 혈우병치료제를 주기적으로 평생 투여해야 한다. 제약업계는 약효 지속시간을 늘려 약물 투여 횟수를 줄임으로써 환자의 편의성을 높이는 것을 혈우병치료제 연구의 핵심으로 보고 있다.

비임상시험 책임연구자인 조의철 목암생명과학연구소 책임연구위원은 "혈우병 환자의 편의성 개선이 제품 개발의 핵심이다. 주 1회 투여 가능성을 확인한 만큼 개발속도를 더욱 끌어올리겠다"고 말했다.

MG1121에는 반감기 증가와 동시에 약물의 구조적 안정성을 증가시키기 위해 녹십자의 축적된 다양한 단백질제제 기술이 적용됐다. 학회에 참석한 다국적제약사 및 미국 보건당국 관계자들이 MG1121에 적용된 기술이 최근 개발되고 있는 혈우병치료제보다 진일보했다는 점에 주목했다는 녹십자의 설명이다.

전세계 혈우병 환자수는 약 40만명 정도로 알려졌으며 이중 80%가 제8응고인자가 부족한 혈우병 A형 환자라고 보고된다.