강스템바이오텍의 아토피 피부염치료제(퓨어스템AD, FURESTEM-AD) 국내 3상 환자 첫 투약이 이달내 이뤄진다. 당초 계획보다 2개월 가량 늦어졌지만 회사는 내년 하반기 신약판매 승인 신청(NDA)까지 이뤄질 것으로 보고 있다.

2015년 코스닥에 기술특례 상장된 강스템바이오텍은 독자적인 방법으로 줄기세포 분리와 대량배양 기술을 확보한 기업으로 평가받는다. 아토피 피부염, 류마티스 관절염, 크론병 및 건선치료제 등을 개발하고 있다.

대표 파이프라인은 아토피 피부염치료제다. 한국은 3상 진행중, 유럽은 EMA 2a상 권고를 받은 상태다.

국내 3상 환자 첫 투여는 초읽기에 들어갔다. 강스템바이오텍에 따르면, 지난해 12월 임상시험계획(IND) 승인을 받고 4월 중으로 첫 환자 투여(등록)에 들어간다. 올 12월 마지막 환자 등록을 마치고 내년 6월에는 최종 환자의 마지막 방문을 마치게 된다. 하반기에는 순차적으로 임상시험 결과 보고서(CSR), NDA 신청까지 이뤄지게 된다.

3상은 중등도 이상의 아급성 및 만성 아토피 피부염 환자 대상 유효성(위약 대비 치료적 우월성)과 안전성을 보게 된다. 목표 환자수는 194명이다.

강스템바이오텍 서명관 부사장(CFO)는 "임상은 11개 병원에서 진행되며 임상 컨디션에 맞는 환자 모집은 어렵지 않은 편이다. A병원 교수는 당장 30명의 환자도 가능하다는 의견을 보였다. 위약 비교로 97명의 아토피 환자를 모집하면 되는 상황"이라고 설명했다.

유럽 임상은 내년 상반기를 보고 있다. 지난해 10월 EMA scientific advice meeting에서 2a상 권고를 받았다. 2019년 IND 제출이 목표다. 임상은 글로벌 CRO 코반스와 CMO 론자와 유럽에서 임상 추진을 하고 있다.

퓨어스템AD 국내 3상은 대웅제약이 전액 지불한다. 강스템바이오텍과 대웅제약은 2014년 줄기세포 치료 판권 및 공동개발계약을 체결했다. 개발시 제조비, 판관비 등 비용을 뺀 나머지 매출액의 50대 50로 나누는 조건이다.

아토피피부염 치료제 시판 허가에 대비한 사업화 시설 준공은 2019년 1분기 정도에 마무리될 예정이다. 해당 시설은 단일 시설로는 국내 최대 규모의 줄기세포 치료제 시설이 될 것으로 보인다. 175억원 정도가 투자된다. 현재까지는 토지 확보 비용 등 70억원이 기투자됐다.

업계 관계자는 "퓨어스템AD는 1/2a상에서 유효성을 입증했지만 환자수가 26명으로 표본이 적다는 단점이 있다. 국내 및 유럽 3상에서 몇 명의 환자에서 유효성을 입증할 지가 관건"이라고 평가했다.