무상지원으로 투약받던 고가 신약을 갑자기 처방받지 못하게 된다?

최초의 척추성근위축증치료제 '스핀라자'가 보험급여권 진입을 위해 전진하고 있다.

그러나 전문의와 환자의 표정은 밝지가 않다. 문제는 현재 논의되고 있는 급여기준이다.

데일리팜의 취재결과, 스핀라자(뉴시너센)는 최근 열린 소위원회에서 18세 이상 환자와 기도절개 환자를 급여 대상에서 제외하는 방향으로 가닥이 잡힌 것으로 확인됐다. 참고로 이 약은 희귀질환약제로 경제성평가 면제 특례로 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액제한형 유형을 통해 등재 절차를 진행중이다.

◆국내 1형 환자 90%가 급여 Out=만약 이대로 급여기준이 확정되고 등재될 경우 연령제한도 연령제한이지만 더 큰 문제는 기도절개 환자이다.

바이오젠은 현재 치료제의 보험급여 전 생명이 위급한 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy), 1형 환자들을 위해 전 세계적으로 무상지원 프로그램을 운영하고 있는데, 여기엔 국내 환자 24명도 포함돼 있다.

이중 67%, 약 16명의 환자가 기도절개 환자고 국내 SMA 1형 환자의 90%가 그렇다. 100여명의 전체 SMA 환자로 보더라도 30%가 해당된다. 무상으로 약을 지원받던 16명의 환자는 투약을 중단하거나, 상당한 경제적 부담을 떠안게 되는 것이다.

이영목 강남세브란스병원 소아청소년과 교수는 "SMA 환자들은 온 몸의 근육이 발달하지 않기 때문에 생존에 필수적인 호흡기 근육도 발달하지 않는다. 이에 생후 6개월 미만 신생아에서 발병하는 SMA 1형 환자들에서 호흡곤란이 발생하는 경우 특히 기도절개를 많이 시행한다"고 설명했다.

또한 "치료법이 전혀 없었기 때문에 적극적으로 호흡관리를 시행했는데, 이런 과거 상황이 스핀라자 치료법의 혜택을 못 받는 이유가 되는 것은 맞지 않다"고 덧붙였다.

◆최대한 버틴 '외국'과 일단 살리려 한 '한국'='기도절개'를 둘러싼 의료계와 정부의 시각차는 재정영향과 함께 해외사례의 존재에서 비롯된다.

호주 등 일부 국가에서는 스핀라자의 투약기준으로 '기도절개' 환자를 제외하고 있기 때문이다. 스핀라자는 고가 신약이다. 보험재정에 미치는 영향을 고려해야 하는 정부 입장에서 기도절개가 방안이 된 셈이다.

미국이나 유럽의 경우 생후 6개월 미만에서 발병하는 SMA 1형 환자라 하더라도, 최대한 기도절개를 배제하는 경향이 있다. 생존율을 높일 수 있지만 호흡기에 의존해야 하는 상황을 최대한 늦추려는 이유에서다.

하지만 국내 상황의 특수성도 볼 필요가 있다. 우리나라는 SMA를 적극적으로 치료하게 된 지 불과 2년이 채 되지 않았다. 현재 국내에서 SMA를 스핀라자로 치료해 본 경험을 가진 의료진은 4명 밖에 없다.

절대적인 경험이 부족한 상황에서 '우선 살려놓고 보자'는 심리가 우리나라에서는 크게 작용했던 것이다. 그래서 한국은 기도절개 환자 비율이 높다.

이영목 교수는 "스스로 호흡이 어렵고 가래 등의 분비물을 스스로 뱉어낼 수 없는 SMA 1형 환자들의 질식사를 막고 생명을 유지하기 위해 외국과 달리 한국은 조기에 기도절개를 시행해 왔다. 사정이 다르다"고 말했다.

한편 스핀라자는 2016년 12월 미국 FDA 허가에 이어 약 1년 만인 2017년 12월에 국내에서도 허가됐고 올해 4월 심평원에 건강보험급여 등재를 위한 서류 제출을 마쳤다. 적응증 상으로 스핀라자는 '기도절개'와 무관하게 투약이 가능하다.