식품의약품안전처(처장 류영진)는 1일 아스텔라스제약의 FLT/AXL억제제 길테리티닙(gilteritinib)과 다이이찌산쿄의 퀴자티닙(경구제)을 각각 국내 246번, 247번 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다.

바이오리더스의 뒤쉔 근디스트로피 치료제 BLS-M22(경구제)는 21번째 개발단계 희귀의약품이 됐다. 개발단계 희귀의약품에는 임상 2상에서 신속 허가 신청이 가능하다. 아울러 심사 비용 면제 등 혜택이 있다.

길테리티닙은 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료에 쓰인다. 암세포 증식에 관연하는 티로신키나제 단백질 FLT3와 화학요법 저항과 관련이 있다고 알려진 AXL을 억제한다.

퀴자티닙은 FLT3-ITD 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병에 사용한다. 퀴자티닙은 FLT3의 유전자변이를 저해한다.

BLS-M22는 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제해 근육 손실을 막는 기전의 면역치료제다. 현재 개발된 의약품은 질병 진행을 지연시키거나 합병증 등을 관리하는 수준이다.

작년 11월 식약처는 BLS-M22에 대한 임상을 승인했다. 미FDA는 지난 2017년 2월 희귀의약품으로 지정한 바 있다.