평생 투약이 필요한 질환. 곤욕스러운 일이지만 선택의 여지가 없다.

때문에 이같은 병을 앓고 있는 환자들에게 치료제의 순응도와 편의성은 중요한 가치가 된다. '더 편하고, 더 나에게 맞는 약'에 대한 니즈는 시대가 지나면서 점점 상승하고 있다.

혈우병은 이같은 의미에서 다양한 치료옵션이 요구되는 대표적인 질환중 하나다. 유전질환 중 가장 흔하고 심각한 질병인 혈우병은 말 그대로 혈액이 정상적으로 응고하지 않아 환자를 사망에 이르게 한다.

오랫동안 약이 없었던 만큼 환자들의 고생도 상당했다. 다행히 항혈우병제제들의 출현으로 생존의 위협에서 어느정도 벗어났지만 환자들은 아직 목이 마르다.

더욱이 최근에는 혈우병 관리 패러다임이 필요할 때 투약하는 '보충요법'에서 주기적으로 투약하는 '유지요법'으로 전환되면서 현상은 심화되고 있다.

이같은 상황에서 다국적제약사들이 새로운 혈우병약물 개발에 성공, 한국 진출을 예고 하고 있다.

◆사노피·노보노디스크, 개선된 신약 공개=사노피의 희귀질환사업부 사노피젠자임은 최근 희귀혈액질환 사업부(rare blood disorder franchise)를 출범했다.

이 회사는 2018년 1월 혈우병 및 희귀혈액질환 치료제 연구개발에 특화된 바이오버라티브(Bioverativ)와 아블링스(Ablynx) 를 인수했으며, 앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)으로부터 혈우병 A∙B 치료제인 피투시란의 글로벌 개발 및 판매권을 획득했다.

희귀혈액질환 사업부는 올해 반감기 연장 혈우병A치료제 '엘록테이트(혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그알파)'와 반감기 연장 혈우병B치료제 '알프로릭스(혈액응고인자IX Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파)'의 시판 준비에 본격적으로 돌입했다.

연내 선보일 엘록테이트와 알프로릭스는 2014년 미국 식품의약국(FDA) 허가를, 2017년에 국내 식품의약품안전처 시판 허가를 받았다. 이후 2018년 10월 5일 바이오버라티브의 혈우병 치료제 국내 판권을 보유한 한국UCB제약과의 양도양수절차를 거쳐, 2019년 2월 1일 보건복지부 약제 급여 목록 고시가 완료됐다.

Fc 융합단백 기술을 바탕으로 만들어진 엘록테이트와 알프로릭스는 인체의 자연적인 경로를 이용, 혈류 내 혈액응고인자의 지속 시간을 늘려 투약 간격의 연장 및 투여 빈도를 줄일 수 있는 치료제이다.

노보노디스크는 항체 생성으로 기존 치료제에 내성이 발생한 환자에 처방하는 '노보세븐(출혈치료제)'에 이어 얼마전 혈우병A치료제 '에스페록트(투록토코그알파 페골)'의 미국 허가를 획득했다.

이 약은 소아 및 성인 A형 혈우병(혈액응고 제 8인자 선천성 결핍) 환자들에게서 출혈 발생빈도를 감소시키기 위한 일상적 예방요법제, 필요할 때 사용하는 치료제, 출혈 억제 및 수술 전‧후 출혈 증상의 관리요법제이다.

노보노디스크는 에스페록트로 이전 약물 치료에 실패한 2차약물 영역의 입지를 강화한다는 복안이다.

◆혈우재단 산하의원 처방이 관건=다만 이들 약물이 국내에서 활발한 처방이 이뤄질지는 지켜 볼 부분이다.

한국은 혈우병치료제 처방의 70% 가량이 이뤄지는 한국혈우재단 산하 의원(서울, 부산, 광주) 3곳에서 처방이 이뤄지지 않으면 환자들의 접근성은 떨어질 수밖에 없는 상황이다.

재단 산하 의원 처방을 위해서는 랜딩여부를 결정하는 의약심의위원회(약심) 통과해야 한다.

하지만 재단의 약심을 통과하기가 쉽지 않고, 랜딩이 이뤄진다 하더라도 처방으로 연결된다는 보장은 없다. 실제 재단은 2세대 약물인 바이엘의 '코지네이트FS'를 약심에서 랜딩 누락을 결정하면서 같은 평가를 내린바 있다.

또 화이자의 혈우병A치료제 '진타'는 약심을 통과했지만 아직까지 처방실적은 저조한 상황이다.

한 대학병원의 혈액종양학과 교수는 "혈우병은 치료제의 발전이 많이 이뤄진 영역이지만 여전히 미충족 수요가 있는 질환이다. 다양한 약물이 환자들에게 공급되길 바란다"고 말했다.