제약회사들은 신약을 내놓으면서 '환자를 위해'라 말하지만 진심으로 느껴지는 경우는 많지 않다. 이윤을 창출해야 하는 기업이고 그에 따른 액션은 분명히 있다.

'젠자임', 지금은 사노피 그룹에 소속돼 '사노피 젠자임'이 됐지만 이 회사의 '환자 생각'에는 진심이 느껴진다.

희귀질환 특화 제약사인 사노피젠자임은 본래 미국 제약사로 지난 2011년 사노피에 인수됐다. 합병 이후에도 사노피는 젠자임의 기조를 존중, 독립된 사업부로 운영을 이어오고 있다.

약이 없던 폼페병에 걸린 아이를 위해 1억달러 투자금을 유치해 최초의 치료제 '마이오자임(알글루코시다제)'을 개발했고 이후 헌터증후군에 '엘라프라제(이두설파제)', 고셔병에 '세레자임(이미글루세라제)', 파브리병에 '파브리자임(아갈시다제)' 등 '리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Diseases, LSD)' 영역에서 독자적인 입지를 구축했다. 해당 질환 모두 '수익'을 담보하기 어려웠던 희귀질환들이었다.

이같은 히스토리를 가진 사노피젠자임이 혈우병 신약 2종을 필두로, 희귀혈액질환사업부(rare blood disorder franchise)를 출범했다.

희귀혈액질환사업부는 올 하반기 반감기 연장 혈우병A치료제 '엘록테이트(혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그알파)'와 반감기 연장 혈우병B치료제 '알프로릭스(혈액응고인자IX Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파)'의 론칭을 준비하고 있다.

데일리팜이 박희경(50) 사노피젠자임 대표를 만나, 얘기를 들어 봤다.

-사노피젠자임과 사노피는 합병 후에도 서로의 기업문화를 존중하고 유지하는 모습이 인상적이다.

젠자임에 처음 합류할 때, 당시 젠자임 글로벌 본사의 대표에게 같은 질문을 했다.

당시 그는 "보통 회사가 어느 정도 성장하면 합병의 위기에 놓이게 된다. 특히 좋은 파이프라인과 좋은 기업문화를 가진 회사일수록 이를 배우고 싶어하는 회사가 많기 때문이다. 사노피는 젠자임의 '환자중심주의' 가치를 높이 사고 이를 배우고 싶다는 뜻을 전해, 좋은 파트너가 될 수 있을 것이라 판단했다"고 답했다.

젠자임은 사노피와 같은 빅파마와의 합병을 통해, 새로운 파이프라인을 들여오고, 우리의 문화도 지킬 수 있었다. 이 전에는 파이프라인을 개발하는데 우선순위를 두어야 했으나, 이제는 많은 투자를 받아 동시에 신약 개발을 진행할 수 있게 됐다.

-신사업부 출범을 포함, 현재 젠자임의 조직 구성(Business Unit)은 어떻게 이뤄져 있는가?

사노피 내에서 스페셜티 케어 영역에 집중하고 있는 사노피 젠자임은, 처음 희귀질환 사업부로 시작해 2016년에 전 세계적으로 사업부를 개편하면서 국내에서도 희귀질환 사업부, 항암&다발성경화증 사업부, 면역질환 사업부를 출범했다.

2019년 2월에 국내에서 희귀혈액질환 사업부를 네번째로 출범했다. 사노피젠자임의 사업부들은 치료에 대한 미충족 수요(unmet needs)가 높고, 의학적으로 신약의 필요성이 높은 영역들이라는 공통점이 있다.

처음 합류했을 때 임직원이 약 40명 이었는데 5년이 지난 지금은 약 110명으로 증가했다. 매출로 봤을 때는 600억에서 1800억까지 약 3배 정도 성장했다.

-출시를 준비중인 혈우병 신약 2종에 대한 간략한 소개를 부탁한다.

엘록테이트와 알프로릭스는 전 세계적으로 처음 허가 받은 혈우병 8인자와 9인자의 반감기가 연장된 혈우병 치료제이다.

반감기가 길어졌기 때문에 투약횟수가 줄어든 것은 물론, 환자가 활동할 수 있는 최소한의 Trough Level(혈중최저농도)을 더 오래 유지 시켜주기 때문에 표준 반감기 치료제보다 긴 시간 동안 좋은 컨디션을 유지할 수 있다는 것이 장점이다.

-혈우병 치료에 있어서 반감기가 길어지는 것에 대한 우려는 없는가?

엘록테이트와 알프로릭스의 반감기 연장 기전은 본래 신체 내에 있는 FcRN이라는 수용체를 활용하는 방식이다. 체내의 자연적 메커니즘에 따라 분해가 억제되고 다시 혈액을 거쳐 재순환되는 시스템으로, 자연적인 경로를 통해 반감기를 연장시키기 때문에 몸 속에 축적물이 남지 않는다는 장점이 있다.

미국이나 일본에서는 이미 엘록테이트와 알프로릭스가 반감기 연장 혈우병 치료제 시장을 선도하고 있다. 두 제품은 미국에서는 2014년, 일본에서는 2015년에 출시(2014년 12월 승인)됐다.

국내에서는 올해 하반기에 두 제품 모두 출시될 것으로 예상한다. 두 제품 모두 사노피와 바이오버라티브(엘록테이트, 알프로릭스의 개발사)의 인수합병 이전에 판권을 보유했던 한국UCB제약에서 허가와 급여를 받았고 이후 양도 양수 절차를 걸쳤다.

-국내 혈우병 치료 시장은 특수성으로 인해 신약 출시에 있어 주요 처방 병원들의 DC(약사위원회) 통과 자체가 쉽지 않다.

우리도 국내 혈우병 치료제 시장이 어려운 시장이라는 점을 잘 알고 있다. 그러나 올해 하반기에 출시 예정인 A형 혈우병 치료제 엘록테이트와 B형 혈우병 치료제 알프로릭스는 최초로 반감기를 연장한 제품이라는 장점이 있다.

투여 횟수가 줄어든다는 것은 분명 환자들의 삶을 긍정적으로 바꾸는데 영향을 미칠 수 있다. 어려운 시장이지만 이 치료제들을 필요로 하는 국내 환자들에게 치료제를 성실히 공급하는 것이 젠자임의 환자중심적인 가치를 구현하는 것이라 생각한다.

-단순히 약가(Pricing&Reimbersment) 업무를 떠나, 최근 국내 업계는 그 어느 때보다 'Market Access'에 대한 중요도가 상승하고 있다. 희귀질환에 특화됐기 때문에 더 어려운점도 많았을 듯 한데?

신제품의 Market Access가 쉬웠던 적은 없었다. 사노피 젠자임은 희귀질환 치료제를 많이 보유하고 있기 때문에 더욱 그러하다.

그러나 정부 또한 환자들에게 꼭 필요한 치료제라는 점을 인식하고 있어, 환자들의 신약 접근성을 높이기 위한 방법을 정부와 함께 끊임없이 찾아왔다. 중증 아토피 치료제인 듀피젠트 또한 쉽지 않지만, 최선을 다해 방법을 찾고 있다. 회사에서도 환자들이 절실하게 신약을 기다리고 있다는 점을 알고 있기 때문이다.

-국내 등재제도 관련, 바라는 점은 없는가?

20~30년 전 개발된 치료제들과 신약을 비교해 경제성 평가를 한다는 것에 한계를 느끼고 있으며 항암제나 희귀질환이 아니지만 신약이 절실한 질환의 경우, 약가 협상을 위한 적절한 트랙(TRACK)이 없다는 것이 아쉽다.

일례로, 중증 아토피 환자들은 20~30대가 많다. 이들이 중증 아토피로 사회적인 활동, 구직, 결혼 등 삶에 있어 중요한 결정들을 포기해야 하는 경우가 많고, 아토피로 매일 고통 받고 있다.

이는 생명과 직결되지 않는다는 기준으로만 평가를 하기에는 너무 큰 고통이라고 생각한다. 사회적으로 청년 실업, 생산성 문제까지도 이어지는 문제이므로, 이에 대해 폭 넓게 고려하는 다양한 시각이 필요하다고 생각한다.

-사노피젠자임의 '환자중심주의'는 많은 회사에서 이야기하고 있으나 실천하기 어려운 덕목이다.

이전 근무지에서는 주로 블록버스터 제품을 다뤘다. 사노피젠자임의 어떤 치료제들은 심지어 이전에 다루던 제품에 비해 대상 환자 규모가 1/100도 되지 않았다. 그래서 처음에는 이 곳이 나에게 맞는지 고민했던 시기도 있었다. 그러나 1년 반 정도 겪어 보면서, 왜 사노피 젠자임이 환자중심주의'를 강조하며, 우리가 이것을 어떻게 발전시켜 나가야 하는지 깨달았다.

처음 제약업계에서 신입사원으로 근무를 시작했을 때에는 환자들에게 기여할 수 있는 선순환적인 업무를 꿈꿨지만, 시간이 흐를 수록 사업적인 관점에서 업무를 바라보게 됐다. 사노피젠자임 합류 후 다시 초심을 생각하게 됐다.

많은 회사가 환자중심주의를 말하지만, 이를 실제로 실천하는 것은 어렵다. 사노피젠자임은 어렵지만 그것을 하고 있다. 한 명의 파브리병 환자를 위해 규정을 개선하기 위한 시도를 한 적이 있다.

6개월이라는 긴 기간 동안 여러 직원들이 이 일에 투입되었고, 정부에서도 필요성을 인정하여 좋은 결과를 낼 수 있었다. 사실 마음 한 구석에서는 '이건 비즈니스와 연관 되는 일이 아닌데…'하는 생각이 들기도 했다. 하지만 우리가 아니면 아무도 할 수 없는 일이기 때문에 팀을 독려했다. 우리의 모든 시도가 성공하는 것은 아니다. 실패도 많이 했다. 그래도 팀원들에게 그 일의 가치를 알려주고자 노력하고 있다.

-혈우병 환자들과는 어떻게 소통해 나갈 것인가?

이 일을 잘 할 수 있는 전문 인력을 채용한 것이 조금 다른 전략일 것이다. 기존 방식과 비슷한 방법으로 접근하는 것은 성공하기 어려울 것이라 생각하며 회사가 잘 할 수 있는 부분에 집중하려고 한다.

일례로 사노피 젠자임은 '환자단체 임파워먼트 프로그램'을 통해 한국폼페병환우회가 원하는 목표를 세우고, 이를 스스로 실행하여 자립할 수 있도록 도운 경험이 있다.

기존과는 다른 방식이었다. 이처럼 환자들이 본인의 삶에서 주도권을 잡을 수 있도록 돕고, 질환에 대한 정보를 제공하는 등 우리가 잘할 수 있는 영역에서 환자들과 소통할 수 있는 부분을 찾아나갈 것이다. 환자들에게 더 나은 치료경험을 제공해 환자에게 힘을 실어주고 좋은 영향을 미치는 선순환 사이클을 만드는 것이 우리가 해야 할 일이다.

-사노피 젠자임이 추구하는 바와 사회적 역할은 무엇인가?

사노피젠자임은 우리가 스스로 만든 비전을 실현하는 여정 중에 있다. '프리미어 스페셜티 케어(Premier specialty care)' 조직이 되기 위한 여정이다.

그 중 한 과정으로 우리는 이번에 희귀혈액질환 사업부를 출범하게 됐다. 좋은 신약들이 우리에게 온 것은 정말 큰 행운이라고 생각한다. 어려운 과제이지만 성장할 수 있는 기회 역시 많을 것이다. 사노피 젠자임이 많이 성장해야 하는 분야인 만큼 더욱 노력해 나가겠다.