릴리의 경구용 TRK 억제제 항암 신약과 테바의 헌팅턴병 치료 신약이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

로슈 표적항암 신약 '엔트렉티닙'은 NTRK 유전자 융합 양성 진행성 고형암으로 대상 질환이 늘었다.

3일 식품의약품안전처는 릴리 '라로트렉티닙(제품명 비트락비)'과 테바 '듀테트라베나진'을 새로 국내 255번과 256번 희귀약으로 지정하고, 252번 로슈 '엔트렉티닙'은 적응증을 추가했다.

이로써 국내 희귀약은 256품목, 개발단계 희귀약은 23품목이 된다.

◆255번, 256번 희귀약 지정 = 식약처는 라로트렉티닙을 트로포마이오신 수용체 키나아제(Neurotrophic tropomyosin receptor kinase, NTRK) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암 치료로 국내 255번째 희귀약에 지정했다.

대체 치료법이 없거나 다른 치료제를 사용했음에도 질병 진행 또는 전이, 절제 수술 시 이환율이 높을 것으로 예상되는 성인과 소아 고형암을 대상으로 한다.

라로트렉티닙은 TRK 억제제 계열 중 첫 번째 미FDA 시판 허가 제품이기도 하다. TRK 유전자 변이는 갑상선암과 비소세포폐암, 대장암 등 발생과 관련이 있는 것으로 알려졌다.

테바의 헌팅턴 무도병 치료제 듀테트라베나진은 국내 256번째 희귀약으로 이름을 올렸다. 이 신약은 10년 만에 개발된 헌팅턴 무도병 치료제다. 2017년 미FDA가 희귀약으로 시판을 승인했다. 헌팅턴 무도병은 신경퇴행성 희귀 질환으로 경련성 움직임이 나타난다. 파킨슨병에서도 비슷한 증상이 나타난다.

듀테트라베나진은 투렛증후군(틱장애) 치료를 위한 국내 3상이 진행 중이기도 하다.

◆로슈 표적항암 신약 엔트렉티닙 = 식약처는 지난 5월 로슈 엔트렉티닙을 국내 252번째 희귀약으로 지정했었다. 엔트렉티닙은 ROS 유전자변이를 표적으로 하는 항암 신약이다.

식약처는 희귀약 지정 시에는 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)만 사용 가능 대상 질환으로 했다. 이번에 라토트렉티닙과 같은 NTRK 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암을 대상 질환으로 인정했다.

로슈는 미FDA에 ROS1 유전변이 비소세포폐암과 와 NTRK 융합 양성 전이성 고형암을 포함한 허가 신청을 냈었다. 국내 희귀약 지정 단계에선 인정되지 않다가 추가된 것이다.