[데일리팜=어윤호 기자] 제약업계의 염원이었던 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 대상약제 확대가 확정됐다. 후발약제를 비롯, 당장에 바람이 모두 이뤄지진 않았지만 어려운 첫발을 뗐다는 점은 충분히 고무적이다.

건강보험심사평가원은 얼마전 약제급여평가위원회를 거쳐 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'에 RSA 대상질환 확대를 위한 세부기준을 신설했다.

골자는 3가지의 조건을 붙여 '생존을 위협할 정도의 심각한 질환'이 아니라 하더라도 RSA를 고려할 수 있도록한 것이다. 조건 3가지에 '위원회, 혹은 약평위가 인정하는 경우'라는 문구 역시 어느정도 융통성의 흔적으로 보여진다.

당장에 적용되는 폭이 크진 않다 하더라도, 이번 RSA 개편은 일부 희귀질환치료제 들에게는 확실한 희소식이 될 것으로 판단된다. '당장에 죽는 병이 아니기 때문에' 발을 동동 굴렸던 약들이다.

지금까지 우리나라의 RSA가 사실상 항암제만 혜택을 봤다는 지적이 있었던 이유이기도 하다.

박근혜 정부의 '4대 중증질환 건강보험 보장률 추이'를 토대로 희귀난치성질환의 보장률을 보면 암질환의 경우 2013년 대비 2017년 보장률이 72.7%에서 76.0%, 뇌혈관질환은 74.4%에서 77.1%, 심장질환은 78.0%에서 81.2%로 상승했다. 반면 희귀난치성질환은 86.1%로 거의 변화가 없었다.

전체 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 5% 에 불과하다. 즉, 치료옵션이 한가지이거나 아예 없는 경우가 허다한 것이다. 일반적인 다른 약제와 같은 기준에서 급여를 평가할 수 없다. 환자 수가 너무 적어 임상연구가 쉽지 않은데다 대체제가 없기 때문이다.

게다가 희귀질환의 80%는 유전성 질환이다. 가족 내 환자가 여러명일 경우가 많고 환자들은 유년기부터 평생에 걸친 치료가 요구된다. 이는 가족 전체의 의료비 부담 폭증으로 이어진다.

일반등재는 당연히 어렵고 RSA, 경평면제 등 아무리 현행 제도를 살펴봐도 급여화 대책이 안서는 약들이 존재했던 것이다.

핵심은 관심과 발견의 부족이다. 희귀질환은 특정 영역으로 구분되는 것이 아니라, 발병 빈도로 정해진다. 참고로 국내는 환자가 2만명 이하인 질환을 희귀난치성질환으로 정의하고 있다.

환자가 적고 약제가 부족한 영역, 즉 신약에 대한 니즈가 상당한 질환들이다. 상황이 이렇다 보니, 극소수 환자들이 만들어 내는 목소리는 잘 들리지 않는다. 안보이는 것을 보기 위해 노력이 필요한 것이다.

RSA 개편의 첫발, 희귀질환치료제의 접근성 개선을 기대한다.