[데일리팜=이혜경 기자] 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 '스핀라자(뉴시너센)'의 지난달 급여투약 사전승인 신청 9건 중 7건이 승인됐다. 1건은 조건부 승인, 나머지 1건은 자료보완 요청이 이뤄졌다.

스핀라자 급여 승인 이후 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 제출해야 하는데, 투여 모니터링 접수의 경우 23건 중 23건 모두 승인이 이뤄졌다.

스핀라자는 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 9235만원에 달하는 초고가 신약으로 투약을 원하는 요양기관은 사전승인신청을 진행해야 한다.

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 스핀라자를 포함해 면역관용요법, 솔리리스, 심실보조장치(VAD), 조혈모세포이식 등 5항목의 3월 진료심사평가위원회 심의사례를 29일 공개했다.



스핀라자 사전승인 신청기관은 급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 스핀라자주를 투여하고, 60일을 경과해 투여하고자 하는 경우에는 재신청해야 한다.

자료보완 요청 사례를 보면, 척추측만증 수술력(척추의 변형교정 및 유합술)이 있는 21세 남자 환자의 경우 후방구조물의 변화 등으로 척수강내 투여가 어려울 수 있는 만큼 심평원은 척수조영술을 시행해 요추천자를 통한 경막내 투여 가능 여부를 미리 확인하도록 했다.

스핀라자 급여 기준을 보면 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않는 경우를 모두 만족한 환자가 투여 대상이다.

조건부 급여 승인 환자는 9세 여환으로 투여대상 조건에 모두 부합하지만, 투여 전 SMN2 copy 수를 확인해 모니터링 보고 시 관련 자료 제출을 요구했다.



솔리리스주(에클리주맙)의 경우 지난번 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 급여 불승인돼 이의신청이 이뤄진 2건을 모두 기각했다.

우선 34세 여자 환자의 경우 간질중첩증 환자로서 지난 승인신청에서 입원 치료 중 혈전 미세혈관병증 증상이 발생한 것은 감염, 투약 등에 의한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 판단되면서 급여 승인이 되지 않았다.

이의신청 시 추가 제출된 자료를 확인한 결과, 감염, 투약, 파종성 혈관 내 응고 등으로 인한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 급여기준 제외대상에 해당하고, 솔리리스 투여 후에도 LDH 등 용혈현상이 호전되지 않고, 다발성 장기 부전으로 인해 사망하여 기존 불승인 결정이 적절하다는 판단하에 기가됐다.

또 다른 이의신청은 계류유산 후 소파술 시행한 35세 여자 환자로서, 지난 승인신청에서 자가면역질환, 소파술, 파종성 혈관 내 응고 등에 의한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 불승인 됐다.

심평원은 "추가 제출된 자료를 확인한 결과에서도 급여기준 제외대상"이라며 "임상경과 회복은 솔리리스 투여 전 파종성 혈관 내 응고를 초래한 기저질환의 호전에 따른 것으로 판단된 만큼 기존 불승인 결정이 적절하다고 판단된다"고 밝혔다.

한편 3월 진료심사평가위원회의 심의한 세부 심의 내용은 심평원 홈페이지(www.hira.or.kr)나 요양기관업무포털(biz.hira.or.kr>심사기준종합서비스>기준>심사기준>공개심의사례)에서 확인 가능하다.