[데일리팜=안경진 기자] 스펙트럼이 한미약품으로부터 도입한 호중구감소증 치료제 '롤론티스'의 새로운 글로벌 임상시험을 준비 중이다. 작년 10월 미국식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA) 이후 임상시험 2건을 새롭게 가동하면서 강력한 상업화 의지를 나타냈다.

8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 스펙트럼파마슈티컬즈는 최근 '롤론티스(성분명 에플라페그라스팀)' 관련 글로벌 2상임상시험 계획을 신규 등록했다.

고형암 또는 림프종으로 진단받고 골수억제성 항암화학요법을 받는 소아 청소년 환자를 대상으로 '롤론티스'의 안전성과 약동학적 특성(PK) 등을 평가하는 오픈라벨 형식의 다기관연구다. 생후 1개월~18세 미만의 환자 40명을 모집한 다음, 연령대에 따라 용량별 안전성(DLT)을 확인하고 항암치료 사이클에 맞춰 '롤론티스' 피하주사(SC)를 병행하는 방식으로 이뤄진다.

이번 연구의 주평가변수는 치료로 인한 이상반응(TEAE)이다. 그 밖에 항암화학요법 1사이클 진행 후 중증 호중구감소증이 발생한 환자 비율과 절대호중구수(ANC) 회복기간, 열성중성구감소증(febrile neutropenia) 발생건수, '롤론티스' 투여 후 최대 혈청 농도(Cmax)와 같은 약동학적 특성 등을 부평가변수로 설정했다. 연구 종료시점은 2025년 10월로 예상된다.

'롤론티스'는 지난 2012년 한미약품이 미국 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 체내 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(Labscovery) 플랫폼기술이 적용됐다. 골수억제성 항암화학요법 이후 호중구감소증이 발생한 암환자에게 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 과립구(granulocyte)를 자극해 호중구 수를 증가시키는 'G-CSF'(과립구집락자극인자) 계열 약물로 암젠의 블록버스터 약물 '뉴라스타'(성분명 페그필그라스팀)와 작용기전이 유사하다.

스펙트럼은 작년 10월 '롤론티스'의 FDA 신약허가신청을 완료하고 발매 준비에 총력을 기울이고 있다. 스펙트럼은 한국, 중국, 일본 3개국을 제외한 '롤론티스'의 글로벌 판권을 소유한다.

미국에는 '뉴라스타' 특허만료 이후 마일란의 '퓰필라', 코헤루스의 '유데니카' 등 2종의 바이오시밀러 2종이 출시됐는데 여전히 오리지널제품의 시장점유율이 70% 이상으로 높은 영향력을 나타내고 있다. 스펙트럼은 연내 FDA 판매허가를 획득하고, 연 5조원 규모의 시장을 형성하는 페그필그라스팀 성분 시장에 진출해 '뉴라스타'와 전면 승부를 펼치겠다는 포부다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA 심사기일은 오는 10월 24일(현지시각)로 예정됐다.

한미약품은 '롤론티스'의 한국, 중국, 일본 3개국 판권을 소유한다. '롤론티스'가 FDA 최종 허가에 성공할 경우 스펙트럼으로부터 120억원에 육박하는 기술료를 받게 된다. 발매 이후에는 매출에 따라 매년 일정 비율의 수익이 추가 발생할 수 있다.

스펙트럼은 '롤론티스'의 FDA 허가신청 당시 미국 현지 100여 개 의료기관이 참여한 ADVANCE와 RECOVER 3상임상시험 2건의 데이터를 제출했다. 올해 3월부턴 골수억제성 항암화학요법(도세탁셀+사이클로포스파마이드) 이후 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 대상으로 항암치료 당일 '롤론티스'를 투여하는 새로운 임상시험을 진행하고 있다. 오리지널 '뉴라스타'의 경우 항암제와 같은 날 투여가 어려워 입원치료 또는 추가 방문이 필요하다는 취약점을 노리고 차별성을 확보하려기 위해 기획된 연구다. 긍정적인 결과가 확보되면 '뉴라스타보다 편의성을 높인 약물'이라는 점이 진료현장에서 매력적으로 어필할 것으로 예상된다.

스펙트럼이 이번에 새롭게 추진하는 소아 청소년 환자 대상 '롤론티스' 임상연구는 FDA 허가심사 과정에 필요한 데이터다. 소아 청소년 환자에 대한 내약성과 안전성 검증까지 마치고나면 '롤론티스'는 6개월의 시장 독점기간을 추가로 부여받을 수 있다.

최근 투자자 대상의 컨퍼런스콜을 개최한 조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "회사의 R&D 파이프라인 중 롤론티스에 거는 기대가 가장 크다. 롤론티스가 FDA 허가를 받으면 15년 만에 새로운 종류의 'G-CSF' 신약이 탄생하게 된다"라며 "오리지널 뉴라스타는 물론 동일 성분 바이오시밀러에 대응하기 위해 적극적인 가격할인 정책을 펼치겠다"라고 강조했다.