[데일리팜=정새임 기자] 유방암에서 PIK3 유전자를 타깃하는 최초의 신약이 국내 상륙했다.

식품의약품안전처는 13일 노바티스의 신약 '피크레이(알펠리십/50·150·200mg)'에 대한 품목허가를 승인했다.

피크레이는 HR 양성(+)/HER2 음성(-)이면서 PI3KCA 변이를 보이는 폐경 후 여성 및 남성의 진행성 또는 전이성 유방암에 내분비요법 후 질환이 진행된 경우 내분비요법인 파슬로덱스(성분명 풀베스트란트)와 병용투여할 수 있다. PIK3CA 양성 진단 검사는 식약처가 허가한 체외 진단용 의료기기를 사용해 평가한다. 퀴아젠의 테라스크린 PIK3CA RGQ PCR 키트가 사용된다.

국내 허가받은 최초이자 유일한 PI3K 억제제다. 앞서 미국과 유럽에서도 각각 2019년 5월, 2020년 7월에 허가를 획득했다.

PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER2- 유방암 환자의 약 40%에서 나타나는 흔한 양상으로 알려졌다. 산발성 유전자 변이로 가족력과 무관하게 변이될 수 있다. PIK3CA 변이가 잠복되어 있는 경우 암 증식뿐 아니라 내분비요법에 대한 내성, 나쁜 예후로 이어질 수 있다.

피크레이는 PI3K(Phosphatidylinositol-3-Kinase)α 특이적 억제제로, PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제하여 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 역할을 한다.

노바티스가 진행한 3상 SOLAR-1 연구에서 피크레이와 풀베스트란트 병용요법은 풀베스트란트 단독요법보다 일차평가변수인 무진행생존기간(PFS)을 약 두 배 연장했다. 병용요법군의 무진행생존기간 중앙값은 11.0개월, 단독요법군은 5.7개월이었다.

종양 크기가 최소 30% 이상 감소한 환자 비율을 나타내는 전체반응률(ORR)도 병용요법군이 35.7%로 단독요법군 16.2%보다 두 배 이상 차이를 보였다.

2차 평가변수인 PIK3CA 변이 환자에서의 전체생존기간(OS)은 병용요법군이 39.3개월로 단독요법군 31.4개월보다 약 8개월 길었지만 통계적으로 유의하지는 않았다.

안전성 측면에서는 용량 조절로 관리가 가능한 경증 수준의 이상반응이 대부분이었으며, 투약 중단으로 이어진 비율은 단독요법군과 비슷한 수준으로 나타났다.

다만 투약기간 환자가 약물로 인한 중증 피부 과민반응을 겪을 수 있어 관리가 필요하다. 식약처는 체표면적 30% 이상의 활성 피부 독성을 보일 경우 피크레이 투여를 중단할 것을 권고했다.

미충족 수요를 채울 수 있는 첫 PIK3CA 표적 치료제가 허가 관문을 넘은 만큼 관심은 병용요법의 급여 등재 여부에 쏠릴 것으로 보인다.