[데일리팜=정새임 기자] '꿈의 치료제'라 불리는 노바티스 신약 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'의 급여 등재 여정이 본격적으로 시작됐다. 위험분담제의 다양한 유형 중 어떤 융합 모델이 탄생할지 주목된다.

졸겐스마의 급여 등재 여부는 제약업계에서도 초미의 관심사다. 주사 한 대 가격이 20억원을 뛰어넘어 지난 5월 국내 허가 당시부터 주목을 받았다. 물론 매년 3~5억원씩 평생 맞아야 하는 기존 치료제와 비교할 때 '원샷' 치료제인 졸겐스마를 '초고가'라 단정할 순 없다. 그럼에도 한 번에 수십억원의 재정이 소요된다는 점에서 정부의 부담은 만만치 않은 것이 사실이다.

졸겐스마가 고가인 이유는 단 한 번의 주사로 사망을 일으키는 희귀질환을 치료할 수 있기 때문이다. 졸겐스마가 치료하는 척수성 근위축증(SMA)은 SMN1 유전자가 태생적으로 결핍 또는 변이돼 근육이 점차 위축되는 병이다. 가장 심각한 유형인 SMA 1형을 기준으로 미치료 시 6개월 내 운동신경세포가 95% 이상 손상되고, 90%가 만 2세 전에 사망에 이른다.

유전자 치료제인 졸겐스마는 결핍된 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 갖고 있다. 이를 환아에게 투여하면 전달된 대체본이 SMN 단백질을 생성해 질환을 근본적으로 치료할 수 있게 된다.

백업 유전자로 불리는 SMN2 유전자에 관여해 단백질 생성 효능을 높이는 기존 약제들과 완전히 다른 기전의 치료제다. 노바티스가 졸겐스마를 '혁신'으로 명명한 이유다.

실제 3상 SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹는 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다. 또 리얼월드에서는 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제 투약 여부와 관계없이 운동발달지표를 개선하거나 안정적으로 유지했다. 효과와 안전성은 6년 이상 확인되었으며, 생후 6개월부터 2세까지 환자 치료 경험도 쌓이고 있다는 설명이다.

이에 노바티스는 지난 6월 졸겐스마 급여를 신청하고 등재 방안을 협의 중이다. 핵심은 현 급여체계에서 졸겐스마를 어떻게 담아낼 것인지다. 위험분담제(RSA)를 활용하는 것이 가장 현실적인 대안으로 꼽히는데, RSA 중에서도 여러 모델이 혼합 적용될 가능성이 크다.

일단 회사는 성과 기반 지불제를 제안한 상태다. 신미리 한국노바티스 졸겐스마 사업부 이사는 "건보재정 부담을 어떻게 효과적으로 줄일 수 있을지 고민하고 있다"라며 "그 중 정부에 제안 중인 것은 성과기반 지불제"라고 말했다.

성과 기반 지불제는 RSA 중 근거생산 조건부에 속하는 유형이지만 노바티스는 기존과 다른 새로운 기준을 제시한 것으로 알려졌다. 급여 후 별도의 임상을 진행해 그 결과에 따라 급여 지속 여부를 결정하는 근거생산 조건부와 달리 노바티스는 개별 환자에서 졸겐스마 효능을 평가해 합의된 기준을 충족하지 못하는 경우 약제비를 일부 환급하거나 급여 적용을 중단하는 방식이다. 이때 효능 기준을 어떻게 잡느냐가 핵심이 될 것으로 보인다.

여기에 분할 상환 지급과 같은 새로운 유형이 접목될 수 있다. 주사 한 대 가격을 나눠서 지불하는 방식이다. 미국도 분할지불방식을 채택해 재정부담을 최소화하고 있다.

이와 함께 총액제한형 등 재정기반 유형도 추가될 가능성도 있다.

신미리 이사는 "정부와 다양한 방식을 유연하게 논의 중"이라며 "추후 내용이 구체화될 수 있을 것"이라고 전했다.