[데일리팜=김진구 기자] 한미약품이 R&D 신규 전략을 공개했다. 난치성 항암제와 희귀질환 치료제에서 코로나 사태로 주목받은 mRNA 분야로 영역을 확대하겠다는 계획이다.

특히 변이 코로나 바이러스에 대응할 수 있는 mRNA 기반 백신 후보물질의 발굴에도 성공했다며, 조만간 본격적인 임상에 착수하겠다는 계획도 밝혔다. '롤론티스'와 '포지오티닙'의 연내 미 식품의약국(FDA) 시판허가를 기대한다며, 새로운 표적항암제 후보물질의 R&D 전략도 공개했다.

◆"롤론티스·포지오티닙 연내허가 기대"…새 표적항암신약 전략 공개

한미약품은 10~13일 온라인으로 개최된 제40회 JP모건 헬스케어컨퍼런스에서 이같은 전략을 밝혔다. 이날 발표는 한미약품에서 신약개발 부문을 총괄하는 권세창 사장이 맡았다. 그는 한미약품이 개발 중인 30여개 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 발표했다.

한미약품은 파트너사 스펙트럼이 개발 중인 롤론티스와 포지오티닙의 연내 FDA 시판허가가 기대된다고 밝혔다.

스펙트럼은 포지오티닙에 대해서는 작년 12월 FDA 시판허가 신청을 완료했다. 롤론티스의 경우 올해 1분기 중 FDA에 생물의약품허가(BLA)를 재신청할 계획이다. 한미약품은 두 신약의 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 최근 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행했다.

이날 발표에서는 한미약품이 불응성 악성 혈액암·고형암의 새 표적항암 신약으로 개발 중인 'HM97662'의 임상 전략도 처음 소개됐다. HM97662는 EZH1/2 이중저해 기전이다. 한미약품은 올해 상반기 임상1상 신청을 계획 중이다.

이와 함께 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상을 올해 본격화하겠다고 밝혔다. 한미약품은 HM43239을 나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원 규모로 기술수출한 바 있다. HM43239는 지난 2019년 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐고, 미국·한국에서 임상1상이 진행되고 있다.

HM43239는 기존 치료제에 불응성을 보여 치료에 실패한 환자에서 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복되는 상태인 완전관해를 유도하는 효과가 확인됐다.

2016년 기술 수출돼 로슈의 자회사 제넨텍이 개발 중인 표적 항암신약 '벨바라페닙'의 임상에도 속도를 낼 계획이다. 제넨텍은 벨바라페닙의 NRAS melanoma 적응증에 대한 글로벌 1b상을 진행하고 있다. 제넨텍 모회사인 로슈는 BRAF class 2, class 3, 또는 fusion 돌연변이 고형암 환자 50명을 대상으로 '벨바라페닙' 단독 투여 임상을 진행하고 있다.

◆"독자적 mRNA 플랫폼 확보…코로나 백신 등 개발영역 확대"

이날 발표에서 권세창 사장은 한미약품이 독자적 mRNA 플랫폼을 성공적으로 개발했다고 공개했다.

그는 한미약품연구센터는 한미정밀화학이 생산한 원료물질을 이용한 mRNA 플랫폼을 확보했다고 설명했다. 이를 통해 최근엔 코로나19 최근 변이에 대응할 수 있는 후보물질을 발굴하는 데 성공했다는 설명이다.

한미약품은 자체 도출한 코로나19 백신 후보물질(HM72524)이 다양한 변이 종에서도 우수한 중화 효과가 나타난다는 사실을 확인했고, 이를 기반으로 빠른 시일 내 임상승인을 신청할 계획이다.

그는 코로나19 백신뿐 아니라 대사성질환, 항암, 심혈관·신장계 질환, 효소대체 요법 등에 mRNA 플랫폼 적용을 추진하고 있다고 설명했다.

그는 "합성신약과 바이오신약에 이어 mRNA 기반의 다양한 치료제가 향후 한미약품의 신약 파이프라인을 구성하는 중요한 축이 될 것"이라고 강조했다.



◆"대사성질환·희귀난치성질환 분야서 혁신 속도↑"

비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보물질인 랩스트리플아고니스트(HM15211)와 관련해선 후기 글로벌 임상2상(P2b)에서 강력한 지방간 감소효과가 입증됐다며 향후 새로운 혁신 창출을 기대한다고 밝혔다.

FDA는 이 후보물질을 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했다. NASH 외에도 희귀질환인 원발담즙성담관염과 원발경화성담관염, 특발성폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다. 최근 유럽의약품청(EMA)도 원발경화성담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

2020년 MSD에 기술 수출된 '에피노페그듀타이드'는 NASH 임상2a상이 진행되고 있다. 에피노페그듀타이드는 인슐린 분비와 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화한다.

에페글레나타이드는 GLP-1 수용체 작용제 당뇨치료제로 개발되고 있다. 투여주기를 주1회까지 늘린 바이오신약이다. 28개국 당뇨환자 혹은 심혈관질환 환자 4076명을 대상으로 진행한 글로벌 3상에서 위약 투여군 대비 주요 심혈관계사건 발생율은 27%, 신장질환 발생율은 32% 감소한 것으로 나타났다.

이와 함께 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출도 기대했다. 랩스글루카곤아날로그(HM15136)는 5만명 중 한명 꼴로 발병하는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중이다. 현재 글로벌 임상2상이 진행하고 있다.

랩스GLP-2아날로그(HM15912)는 개선된 체내 지속성과 융모세포 성장촉진 효과를 바탕으로 세계 최초 월1회 투여 치료제로 개발 붕이다. 최근엔 단장증후군 환자 대상 단독요법 글로벌 임상2상에 착수했다.

권세창 사장은 "항암과 희귀질환 등 분야에서 30여개 혁신신약 파이프라인을 구축한 한미약품은 최근 성공적으로 확보한 mRNA 플랫폼을 기반으로 더욱 확장된 미래가치를 구축할 것"이라며 "그동안 축적해 온 한미의 R&D가 결실을 맺는 2022년이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.