[데일리팜=이정환 기자] 희귀의약품 지위를 획득했는데도 치료제 대상 질환이 희귀질환·산정특례로 지정되지 않아 건강보험 급여 평가 과정에서 환자 접근성 확대를 위한 희귀질환치료제 제도 혜택을 전혀 받지 못하는 불합리를 개선해야 한다는 제언이 나왔다.

희귀약 지정과 희귀질환 지정 절차 사이에 존재하는 괴리로 인해 희귀약 급여평가 도구인 위험분담계약제도(RSA), 경제성평가면제제도를 쓸 수 없게 돼 환자의 치료제·질병 부담을 가중시키는 문제를 해소하라는 지적이다.

특히 RSA 등 급여평가 도구의 혜택들이 지나치게 항암제에 집중돼 희귀약이 소외되고 있으며, 환자 중심이 아닌 행정부 편의 중심의 국가 희귀약 정책이 운용되고 있다는 비판도 뒤따랐다.

17일 중앙대학교 약학대한 이종혁 교수는 한국희귀·난치성질환연합회 발간잡지 '엔젤스푼' 특집기고 글을 통해 이같이 밝혔다.

이종혁 교수는 우리나라 희귀약 건보 지출규모가 2018년 기준 약 3700억원으로 전체 약품비의 2.1% 수준인 대비 세계 시장 내 희귀약 비중이 14%를 초과하는 점을 들어 우리나라가 희귀약에 더 많은 재원을 투입해야 한다고 주장했다.



이 교수는 희귀질환자에게 의료비 경감 혜택인 RSA, 경제성평가면제가 도입·시행되고 있지만 필수 절차인 희귀질환 지정이 되지 않으면 이같은 혜택으로부터 단박에 멀어지는 현실을 개선할 필요성도 제기했다.

희귀질환 치료를 위한 희귀약으로 지정돼 허가됐더라도 대상 질환이 희귀질환으로 인정받지 못하면 보험급여 평가 시 RSA나 경제성평가면제 트랙을 밟을 수 없어 급여 실패와 환자 부담 가중이 촉발된다는 얘기다.

건강보험 보장성 강화 정책이 지나치게 항암제를 타깃으로만 운용돼 희귀질환약이 급여 과정에서 피해를 입고 있다는 문제도 나왔다.



실제 신약 보장성 강화에 가장 큰 역할을 한 것으로 알려진 RSA 적용 전체 의약품 41개 중 항암제가 32개로 78%를 차지한다.

희귀질환약을 둘러싼 정책들이 환자 중심이 아닌 정부부처를 중심으로 설계됐다는 문제도 제기됐다.

희귀약 지정·허가는 식품의약품안전처가 수행하며 희귀질환 지정·보험등재·산정특례는 보건복지부가 총괄해 질병관리청, 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단이 수행하고 의료비지원사업은 시·군·구에서, 재난적 의료비지원사업은 건보공단에서 수행하고 있어 절차가 지나치게 복잡하고 까다롭다는 것이다.

이 교수는 희귀질환치료약의 환자 접근성 확대를 위해 허가속도를 높이고 건보 등재 시에도 경평면제 등 특례를 확대해야 한다고 강조했다.

건보에 집중된 재원 다양화를 위해 희귀질환기금 조성 등 재원 다양화 방안에 대한 사회적 논의가 필요하다고도 했다.

이 교수는 "희귀약과 희귀질환 지정 간 간극 등 제도적 문제로 사각지대에 놓인 환자가 없는지 꼼꼼히 살펴야 한다"며 "희귀약 관련 각각의 제도 별 시행 주체가 다르며 절차도 복잡하다. 행정부처 편의 중심에서 벗어나 환자 중심의 행정으로 거듭나야 한다"고 피력했다.