[데일리팜=이석준 기자] 시너지파트너스 그룹 신약개발 관계사 뉴로바이오젠은 퇴행성 뇌질환 치료제 신약후보물질 'KDS2010(알파-아미노아미드 유도체 화합물 및 이를 포함하는 약학적 조성물)'이 식품의약품안전처로부터 임상 1상 승인을 받았다고 3일 밝혔다.

1상은 건강한 젊은 성인 및 노인 남성 대상자를 대상으로 KDS2010 경구 투여 후 안전성, 내약성, 약동학/약력학적 특성 및 생체이용률에 대한 음식물 영향을 평가하기 위해 진행된다.

특히 국내 임상이지만 시험 대상자에 코카시안을 포함해 국내는 물론 글로벌 규제기관의 허가를 목표로 한 대규모 임상시험을 진행한다.

KDS2010의 퇴행성 뇌질환 치료제 가능성은 세계적 학술지 Science Advances 연구결과(2019년)를 통해 밝혀졌다.

첫째, 기존 약물은 장기간 투여시 약물에 의해 완전히 저해된 마오비 효소 역할을 대신할 수 있는 다오(DAO, diamine oxidase) 효소가 과발현되면서 다시 가바가 과생성되고 이러한 생체 내 대체기전으로 인지기능 개선 효능이 사라진다. 반면 KDS2010은 장기간 투약해도 이런 대체기전을 작동하지 않아 인지기능이 현저히 개선된다.

둘째, KDS2010은 MAO-B와 MAO-A의 저해 선택성이 10000배 이상으로 부작용 없이 장기 투여가 가능해 장기적을 관리해야하는 퇴행성 뇌질환에 높은 효과를 기대할 수 있다.

셋째, KDS2010은 Brain/plasma ratio가 2시간 후에 10배 이상으로 매우 뛰어난 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier) 투과율을 보여 최적의 중추신경계 신약후보 물질임을 확인했다.

넷째, KDS2010은 GABA 과생성에 기인한 기전으로 알츠하이머병 외에도 뇌졸중, 척수손상, 비만치료제로의 임상적 적응증 확대가 가능하다는 특징을 갖고 있다.

뉴로바이오젠은 이런 학술적 특징을 전제로 원숭이를 포함한 비임상 독성, 효력 시험을 진행했고 그 결과 KDS2010은 뇌질환(치매, 알츠하이머)약물의 필수허가요건인 생체 독성 및 다른 신경계에 부작용이 없는 뛰어난 안전성이 있는 물질로 확인됐다.

회사 관계자는 "KDS2010 임상시험용 완제의약품은 글로벌 허가 트랙을 위해 미국 현지 파테온(Patheon)사와 Formula 등 생산을 완료해 글로벌 진출을 위한 초석을 마련했고 의학적 미충족 수요가 높은 질환을 중심으로 글로벌 기술이전도 진행하고 있다. 1상 완료 후 GABA 과생성에 기인한 알츠하이머병 외에도 뇌졸중, 척수손상, 비만으로의 치료적 확증 임상 시험도 진행할 예정"이라고 말했다.

한편 바이오 및 의료기기 전문기업 시너지이노베이션은 2019년 11월 신약개발 파이프라인을 구축하고 신성장동력을 확보하기 위해 뉴로바이오젠 전환사채(CB)에 투자했다. CB 전환 시 최대주주의 지위를 확보하게 된다.