[데일리팜=이석준 기자] 엠에프씨가 희귀난치병 치료제 개발에 속도를 낸다. 엠에프씨는 고지혈증 치료제 핵심 소재를 개발하고 생산하는 원료의약품 전문 벤처기업이다.

엠에프씨(대표 황성관)는 지난 29일 고려대학교 산학협력단(단장 조석주)과 희귀난치병 근위축증 기술 협력 및 피톤치드 유래 근감소증(sarcopenia) 혁신신약 치료제 후보물질 기술이전 계약을 체결했다고 31일 밝혔다.

이전 대상 기술은 2018년부터 근감소 연구 권위자인 고대 의대 김현수 교수팀이 효능 및 효과 등을 연구하고 엠에프씨가 후보물질을 디자인 및 개발하며 함께 진행하던 프로젝트다. 계약으로 엠에프씨가 이에 대한 독점권을 확보했다.

엠에프씨는 향후 김현수 교수팀과 근감소증 치료제 개발을 이어나간다. 또 적응증 추가로 희귀 난치병인 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제 공동 연구 개발을 통해 신약 파이프 라인을 확대할 계획이다. 듀센형 근이영양증은 10만명당 4명이 발생하는 진행성 근이영양증 중 가장 발생 빈도가 높은 질환으로 점진적으로 근육 퇴화 및 약화가 나타난다.

이번에 기술이전 하는 근감소증 치료제 후보물질 'MFC2202'는 천연물 피톤치드 유래 근감소증 치료제로 최초(First In Class) 신약에 도전하는 물질이다.

동물실험을 통해 노화 세포 및 항암제에 의해 유도된 노화 세포에 'MFC2202' 처리시 근감소증 마커인 마이오스타틴(myostatin) 발현 억제를 확인했다. 마이오스타틴 상위 조절 단백질 NF-kB의 전사 조절 부위의 활성 억제도 관찰했다.

또한 그립테스트를 통해 'MFC2202'를 섭취한 그룹에서 그립의 강도가 정상에 비해 유의한 증가를 확인했고 혈액 분석을 통해 근육과 관련된 지표인 lactate dehydrogenase와 creatine kinase의 양이 대조군에 비해 MFC2202에서 감소됨을 입증했다.

그간 근감소증은 노화의 과정에서 생기는 자연스러운 증상으로 여겨져왔으나 최근 공식 질병으로 등록되고 있다. 미국은 2016년 질병코드(M63.84)를 부여했고 국내도 2021년 표준질병사인분류(KCD) 8차 개정안에 근감소증을 포함했다.

현재까지 공식 인정받은 치료제 없이 근력 강화 보조제에만 의존하는 실정이다. 엠에프씨는 'MFC2202'가 천연물 피톤치드에서 유래한 신약후보물질로 효능과 안전성에 있어 신약 성공 가능성이 높다고 평가한다.

황성관 엠에프씨 대표는 "이번 기술이전이 신약 개발 및 신약원료 생산 등 회사의 장기 성장 동력을 마련하는 기반이 될 것으로 보고 있다. 혁신신약(First In Class) 개발을 통해 고령화 시대에 국민건강증진에 기여하고 글로벌에서 대한민국 제약산업 위상을 널리 알리는 계기로 만들겠다"고 말했다.