[데일리팜=이혜경 기자] 베타 지중해성 빈혈 환자 치료제 '레블로질주25mg(루스파터셉트)'가 희귀의약품 지정 1년 만에 정식 품목허가를 받았다.

식품의약품안전처는 한국BSM제약이 신청한 레블로질 품목허가를 승인했다.

레블로질은 ▲적혈구생성자극제 (ESA) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합해 적혈구 수혈이 필요한 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(MDS-RS) 또는 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T) 빈혈 환자 ▲적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 환자의 치료 등을 적응증으로 갖췄다.

레블로질은 지난해 4월 1일 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

쿨리 빈혈(Cooley's anemia)로도 불리는 베타 지중해성 빈혈은 적혈구의 철 함유 단백질인 헤모글로빈 생성을 축소해 체내 세포에 산소를 전달하는 혈액장애 유전병이다.

적혈구 수혈을 통한 철분 과부하 치료와 생존을 위한 만성 수혈 요법이 환자 치료에 쓰이지만, 비정상적인 수준으로 혈전 발생 위험이 커진다.

레블로질은 베타 지중해성 빈혈 환자 336명 중 112명의 위약 투여 임상결과에 근거해 지난 2019년 미국 식품의약품안전국(FDA) 시판허가를 획득했다.

FDA 허가 당시 레블로질 투여 환자 21%가 위약 투여 환자 4.5% 대비 수혈 감소율이 33% 더 높았다.

레블로질의 일반적인 부작용은 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사, 현기증 등이며 복용기간 내 고혈압이 발생할 수 있다. 혈전 모니터링 역시 투약 시 동반돼야 한다.

아울러 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성이 레블로질을 복용하면 태아나 신생아에 해를 끼칠 수 있어 금기다.