[데일리팜=이혜경 기자] 지난 2일 국내에서 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제로 첫 허가를 받은 다케다의 '세프로틴주'에 시판 후 재심사 기간이 11년 부여됐다.

중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적 결함이 생기는 희귀유전질환으로 단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일 때로 정의되며 발생률은 신생아에서 400만명 중 1명꼴로 추정된다.

세프로틴주는 중증 선천성C단백질 결핍증 환자에게 승인된 최초의 사람단백질C 제제로 '소아 및 성인의 중증의 선천성 단백질C결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료'에 허가 받았다.

세프로틴주 허가에 앞서 지난 7월 진행된 중앙약사심의위원회 약사제도분과위원회-희귀의약품 소분과위원회에서는 생물의약품 품목허가 시 재심사 부여기간 타당성에 대한 논의가 있었다.

이날 위원들은 입모아 세프로틴주가 희귀질환을 대상으로 처방되는 품목으로 유병률을 고려, 희귀질환관리법에 따른 기간을 설정한 것은 적절하다고 판단했다.

또 충분한 안전성 정보 확보를 위해 소아 적응증을 포함해 재심사 11년을 부여해야 한다고 했다.

희귀의약품에 대한 약사법령과 재심사 제도, 희귀질환의 특성을 고려해 중앙약심에 자문한 재심사 기간 10년 및 소아 적응증을 포함한 추가 1년의 재심사 기간 부여는 타당성이 있다는 얘기다.

한 위원은 "중증의 선천성 단백질C 결핍은 표준 치료법이 존재해 적절한 치료 방법이 없다고 판단하기는 어렵다"며 "하지만 표준 치료법에 대한 제약 사항과 소아에게 적용하기에 위험성이 큰 것으로 확인된다"고 언급했다.

희귀질환으로 주로 신생아 초기에 발병 증상을 보이고, 합병증으로 인한 사망률이 매우 높은 선천성 유전질환의 시판 후 재심사에 일반적인 4~6년의 재심사 기간 부여로는 환자 수 부족으로 시판 후 안전성 등 평가가 어려울 것으로 예상된다는 의견이다.

따라서 특수 질환의 성격과 국내 의료 환경의 특성을 고려해 소아질환 포함, 총 11년 재심사 기간을 부여하기로 했다.