[데일리팜=어윤호 기자] 빅파마들이 개발에 난항을 겪고 있는 알츠하이머 신약이 탄생할 수 있을지 귀추가 주목된다.

릴리는 지난 30일 개발 중인 베타 아밀로이드 표적치료제 '도나네맙'의 3상 임상 'TRAILBLAZER-ALZ 4(LY3002813)' 연구의 톱라인 결과를 제15회 알츠하이머병 임상시험컨퍼런스(CTAD 2022)에서 발표했다.

도나네맙은 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 뇌 베타 아밀로이드반의 감소 효과에 대한 아두카누맙과의 우월성 비교를 진행한 결과, 치료 6개월차 분석 시점에서 연구의 일차 및 이차 평가변수 모두를 충족시킨 것으로 나타났다.

동일계열 선발품목인 '아두헬름(아두카누맙)'과 직접 비교 임상을 통해 유효성 평가에 있어 '우월성' 판정을 받은 약물은 도나네맙이 유일하다.

릴리가 개발한 도나네맙은 베타 아밀로이드 표적약 중에서도 'N3pG'라고 불리는 변형된 형태의 베타 아밀로이드반을 타깃으로 설계됐다.

오픈라벨 방식의 무작위대조군임상(RCT)으로 진행된 이번 연구를 살펴보면, 임상에는 초기 증상성 알츠하이머병을 진단받은 50세~85세 환자 148명이 등록됐다. 이들은 치매의 중등도를 평가하는 임상치매척도(Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes, CDR-SB)가 0.5점 또는 1점에 해당되는 인원으로 전반적인 기억 기능에 진행성 변화가 포착된 경우였다.

연구는 아두카누맙 또는 도나네맙을 4주 간격으로 정맥주사해 최대 18개월까지 평가가 이뤄졌다. 치료제의 유효성 비교는 PET 영상검사를 통한 아밀로이드반의 제거율을 기준으로 잡았으며, 치료 6개월 및 12개월, 18개월차 시점에서 각각의 결과값을 비교 분석했다.

그 결과, 복합 일차 평가변수로 설정된 치료 6개월차 뇌내 아밀로이드반 제거율(아밀로이드 평균 수치 24.1 센틸로이드(Centiloids) 미만 달성)의 경우, 도나네맙 치료군에서는 37.9%(66명 중 25명)의 인원이 달성한 것으로 집계됐으나 대조군으로 잡힌 아두카누맙 치료군에선 1.6%(64명 중 1명)만이 조건을 충족시키며 혜택 차이를 보였다.

한편 릴리는 도나네맙에 대한 미국식품의약국(FDA) 신속승인 신청을 준비중이다.